SGLT2抑制剂治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病：达格列净的早期耐受性和临床反应

目的：钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）可改善左心室射血分数（LVEF）降低和保留的心力衰竭患者的临床结局，但尚未在转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）中进行研究。本研究旨在评估接受达格列净治疗的ATTR-CM患者的耐受性、临床结局以及NT-proBNP水平和肾小球滤过率（GFR）的变化。方法和结果：对稳定、接受他法米德治疗的ATTR-CM患者在开始达格列净治疗时及3个月后进行回顾性评估。接受他法米德治疗但未使用SGLT2i的ATTR-CM患者作为参考队列。总共34名患者启动了SGLT2i治疗。分析纳入17名接受他法米德治疗且病情稳定、随后开始达格列净治疗的患者。被选择接受SGLT2i的患者表现出晚期疾病体征，表现为较高的Gillmore疾病分期（分期≥2：53% vs. 27.5%；P = 0.041）、基线中位NT-proBNP [中位数（IQR）2668 pg/mL（1314–3451） vs. 1424（810–2059）；P = 0.038]和袢利尿剂需求（76.5% vs. 45%的患者；P = 0.044），以及较低的LVEF（46.6 ± 12.9 vs. 53.7 ± 8.7%；P = 0.019）和GFR（51.8 ± 16.5 vs. 68.5 ± 18.6 mL/min；P = 0.037），与参考队列相比。在3个月的随访中，达格列净队列中13/17（76.5%）名患者观察到NT-proBNP水平数值下降（−190 pg/mL，IQR：−1,028–71，P = 0.557），对照组中27/40（67.5%）名患者也观察到下降（−115 pg/mL，IQR：−357–105，P = 0.551）。其他疾病参数保持稳定，未发生不良事件。结论：在接受他法米德治疗的ATTR-CM患者中，开始使用达格列净耐受性良好。SGLT2i治疗ATTR-CM患者的疗效需要在随机对照试验中研究。