儿童创伤性损伤临床试验评估氨甲环酸（TIC-TOC）：一项预试验随机试验

背景：抗纤溶药物氨甲环酸（TXA）可改善成人创伤性出血的生存率；然而，该药物尚未在受伤儿童中经过试验评估。我们评估了一项大规模试验的可行性，以评估TXA对严重出血性损伤儿童的疗效。方法：将严重受伤儿童（0岁至18岁生日前）随机分为双盲随机试验，分为1）TXA 15 mg/kg推注剂量，随后以2 mg/kg/hr输注8小时；2）TXA 30 mg/kg推注剂量，随后以4 mg/kg/hr输注8小时；或3）生理盐水安慰剂推注和输注。该试验于2018年6月至2020年3月在美国4个儿科一级创伤中心进行。当父母无法提供知情同意时，我们在联邦知情同意例外（EFIC）程序下纳入患者。可行性结局包括入组率、干预组依从性以及测量主要临床结局的能力。临床结局包括整体功能（主要）、工作记忆、输注血液制品总量、颅内出血进展和不良事件。目标入组率为每个中心每月至少1.25名患者。结果：共有31名患者被随机分组，平均年龄10.7岁（标准差[SD] 5.0岁），22名（71%）患者为男性。从受伤到随机化的平均时间为2.4小时（SD 0.6小时）。16名（52%）患者为孤立性脑损伤，15名（48%）患者为孤立性躯干损伤。使用EFIC的入组率为每个中心每月1.34名患者。所有符合条件的入组患者均接受了研究干预（9名患者接受TXA 15 mg/kg推注，10名患者接受TXA 30 mg/kg推注，12名患者接受安慰剂），并测量了主要结局。未发现任何临床结局存在统计学显著差异。结论：基于本预试验的入组率、方案依从性和主要结局的测量，我们确认了使用EFIC在严重出血性脑和/或躯干损伤儿童中开展大规模随机试验以评估TXA疗效的可行性。试验注册：ClinicalTrials.gov注册号：NCT02840097。注册日期2016年7月14日。