创伤性损伤儿童氨甲环酸临床试验（TIC-TOC）：一项试点随机试验

背景：抗纤溶药物氨甲环酸（TXA）可提高创伤性出血成人的生存率；然而，该药物尚未在儿童创伤中进行过试验评估。本研究旨在评估一项大规模试验的可行性，该试验旨在评价TXA对严重出血性损伤儿童的效果。方法：将严重受伤的儿童（0岁至18岁生日前）纳入一项双盲随机试验，随机分配至以下三组之一：（1）TXA 15 mg/kg负荷剂量，随后以2 mg/kg/h的速率输注8小时；（2）TXA 30 mg/kg负荷剂量，随后以4 mg/kg/h的速率输注8小时；或（3）生理盐水安慰剂负荷剂量及输注。该试验于2018年6月至2020年3月期间在美国四家儿科一级创伤中心进行。当父母无法提供知情同意时，我们根据联邦知情同意例外（EFIC）程序纳入患者。可行性结局指标包括入组率、干预组依从性以及主要临床结局的测量能力。临床结局包括整体功能（主要结局）、工作记忆、输血制品总量、颅内出血进展以及不良事件。目标入组率为每月每个中心至少1.25名患者。结果：共31名患者被随机分组，平均年龄为10.7岁（标准差[SD] 5.0岁），其中22名（71%）为男性。从受伤到随机分组的平均时间为2.4小时（SD 0.6小时）。16名（52%）患者为孤立性脑损伤，15名（48%）患者为孤立性躯干损伤。使用EFIC的入组率为每月每个中心1.34名患者。所有符合条件的入组患者均接受了研究干预（9名患者接受TXA 15 mg/kg负荷剂量，10名患者接受TXA 30 mg/kg负荷剂量，12名患者接受安慰剂），并测量了主要结局。所有临床结局均未发现具有统计学意义的显著差异。结论：基于本预试验的入组率、方案依从性及主要结局的测量结果，我们确认了使用EFIC进行一项大规模随机试验的可行性，该试验旨在评估TXA对伴有出血性脑和/或躯干损伤的严重受伤儿童的疗效。