一种用于评估伤口愈合干预措施的新型随机试验方案

背景：使用完全愈合作为终点的随机对照试验由于伤口及其愈合轨迹的异质性，统计效能较低。美国食品药品监督管理局（FDA）最近咨询了专家小组，考虑将4周内伤口面积减少百分比（PAR）作为有效的中间终点，这为更有力的研究设计创造了机会。方法：采用受试者内对照研究设计，比较接受不同干预措施的患者在4周内腿部静脉性溃疡（VLU）的PAR。29名患者在4周内接受多层加压治疗，随后在继续加压的基础上增加腿部肌肉泵的神经肌肉电刺激（NMES）治疗4周，然后对两个阶段的PAR进行配对比较。第二组22名患者在整个两个4周阶段仅接受多层加压治疗。结果：随机接受NMES治疗的患者与仅接受加压治疗的患者相比，愈合率显著提高，而仅接受加压治疗的患者在整个研究过程中愈合率未见显著变化。结论：腓总神经的间歇性NMES能显著加速VLU的愈合。患者耐受性良好，值得作为加压治疗的辅助手段予以认真考虑。PAR是评估伤口愈合干预措施效果的有用指标，且自对照试验设计能够在相对较短的试验期内，以较少的受试者实现灵敏的区分。本研究根据CONSORT报告指南进行报告。临床试验注册号：NCT03396731（ClinicalTrials.gov）。