2024年4月15日，辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球第一个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。

辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明博士表示：“去年发表在《Cell-Molecular Therapy》杂志上我们的的临床前研究数据，标题为 RNA base editing therapy cures hearing loss induced by OTOF gene mutation，支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。这是全球第一个获得美国FDA ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法。”

美国FDA授予孤儿药认定(ODD)旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免，以及免除《处方药使用者付费法案》(PDUFA)费用(目前价值超过400万美元)。儿科罕见病药物资格认定(RPDD)被授予用于治疗罕见儿童疾病，即影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童。

根据RPDD计划，该药物最初被批准用于获得RPDD的疾病上市许可申请(BLA)获批后，申办方有资格获得优先审查券(PRV)。申办方可以兑换优先审查券，用于任何后续产品上市申请时的加速优先审查，也可以出售或转让给第三方。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元，最高价格为3.5亿美元。

参考资料：

1. https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/abstract/S1525-0016(23)00596-8

2. https://mp.weixin.qq.com/s/RNXCTlCbk-m3q4a5HeG3cg

3. https://mp.weixin.qq.com/s/BMxHGHV2N7-1gCuSMHC6OQ