●派真生物动态速览● 

1. 中眸医疗即将启动针对晚期视网膜色素变性的基因治疗临床试验 
 

中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）获得了首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会批准（伦理批件号：TREC2024-KY005），并通过了国家卫生健康委员会的正式备案。

 

中眸医疗拟在首都医科大学附属北京同仁医院开展一项针对晚期视网膜色素变性的基因治疗的研究者发起的临床研究，通过玻璃体腔单次给药来评估ZM-02治疗视网膜色素变性患者的安全性和耐受性和初步疗效。同仁医院魏文斌教授和卢来春教授为主要研究者。派真生物很荣幸为该项目提供GMP质粒和AAV生产。

 

2. 金唯科第一个采用两质粒包装系统的AAV基因药物IND获批 
 

2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。

 

派真生物倍感荣幸能够助力金唯科生物的AAV基因治疗药物进展，为其IND管线提供了一站式的分析检测服务，包括方法开发及验证、放行检测、稳定性测试及表征研究，对从小试到中试生产的产品提供了整体的检测放行，加速推动基因治疗新药JWK001注射液临床试验申报！

 

3. 羊城晚报专访派真生物CEO张超 
 

近日，羊城晚报到访派真生物，并对派真生物联合创始人及CEO张超进行采访，采访指出，派真生物多年来深耕基因治疗领域，专注于基因治疗递送工具腺相关病毒载体的研发和生产，力图通过降低基因药物的生产成本，推动基因治疗走进寻常百姓家。

 

●行业动态速览● 

热点聚焦 

1. 健达九州GA001药物第一例受试者完成初次安全性评估

2月23日，由张旭乡教授主持，在北京天坛医院眼科开展的 “在视网膜变性导致的一级盲及全盲人群中单次玻璃体腔内注射GA001注射液的研究”顺利完成第一例受试者安全性审查会议召开。

 

2. BioNTech公司mRNA猴痘疫苗临床前数据登上Cell，效果优异 2

024年2月15日，mRNA 疫苗公司 BioNTech 的研究人员在国际著名学术期刊 Cell 上发表了题为：A multivalent mRNA monkeypox virus vaccine (BNT166) protects mice and macaques from orthopoxvirus disease 的研究论文。 该研究证实了多价mRNA猴痘疫苗（BNT166）在小鼠和食蟹猴中可产生对包括猴痘病毒在内的正痘病毒感染产生100%的保护作用，这些数据支持了BioNTech公司正在进行的多价mRNA猴痘疫苗临床试验。

 

3. 麦考瑞大学开发基因疗法，有望阻止渐冻症，计划两年内推进人体临床

近日，来自麦考瑞大学的神经研究人员设计了一种新型基因治疗载体，有望遏制渐冻症进展，相关研究以题为“Targeting 14-3-3θ-mediated TDP-43 pathology in amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal dementia mice”发表在发表在 Neuron 期刊。

 

4. 国家药监局：四个CAR-T产品上市时都要求在说明书中提示发生继发性恶性肿瘤的风险 

国家药监局近期回应称，考虑到嵌合抗原受体（CAR）-T细胞免疫治疗产品（简称“CAR-T产品”）的特性，我国在批准四个CAR-T产品上市时，均已在说明书的“注意事项”中提示使用本品治疗后，存在发生继发性恶性肿瘤的可能性，并提示患者需终身监测继发性恶性肿瘤，在发现继发性T细胞相关恶性肿瘤时联系相关药品上市许可持有人，以获取进行相关样本采集及检测的指导。

 

创新突破 

1. NEJM重磅：CAR-T细胞疗法成功治疗红斑狼疮等多种自身免疫病，100%患者实现持久缓解 

2024年2月22日，德国埃尔朗根-纽伦堡大学（FAU）的 Georg Schett 教授团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：CD19 CAR T-Cell Therapy in Autoimmune Disease — A Case Series with Follow-up 的研究论文。 该论文报道了15名自身免疫病患者（8名系统性红斑狼疮患者、4名系统性硬化症患者和3名特发性炎性肌病患者）在接受CAR-T细胞疗法后重获新生，他们不再出现症状或不再需要进行新的治疗，其中第一批接受治疗的患者已经保持了两年多无病状态。这一结果让人们燃起了彻底治愈自身免疫病的希望。 

2. Cell：亓磊团队开发新型RNA编辑平台——MEGA，可用于构建更强更安全的CAR-T细胞疗法 

2024年2月21日，斯坦福大学亓磊团队在国际著名学术期刊 Cell 上发表了题为：A versatile CRISPR-Cas13d platform for multiplexed transcriptomic regulation and metabolic engineering in primary human T cells 的研究论文。 该研究开发了一种基于 CRISPR-Cas13d 的多重 RNA 编辑平台——MEGA，用于原代人 T 细胞的多重转录调控和代谢工程。

 

 资本速递 

1. 膀胱癌基因疗法融资2亿美元，第一款同类产品将全面上市！

近日，膀胱癌基因疗法公司enGene宣布公司已同意以每股10.00美元的价格出售2000万股普通股，较2024年2月13日的收盘价溢价31%。在扣除任何发行相关费用之前，enGene公司预计此次私募的总收益将达到2亿美元。受此消息影响，该公司股价大涨116.54%。 

参考资料：

1. https://mp.weixin.qq.com/s/sscj3mUXTb8eSJDffVEEVA

2. https://mp.weixin.qq.com/s/iF4jDJlgpzvumDVafqVjbg3. https://mp.weixin.qq.com/s/JhCgW85pL67Y_TPXp7j4HA

4. https://mp.weixin.qq.com/s/epMLpdLOSXrMVX-GSyd0sw