miRNA与疾病治疗
包括miRNA在内的ncRNA的异常可导致癌症等多种疾病。自然地，它们也成为治疗这些疾病的潜在靶点。对miRNA在人类癌症治疗中的研究进行得较多。miRNA 是基因表达和蛋白翻译过程中的调节分子，在肿瘤的发生发展过程中起到调控的枢纽作用。有人认为它作为肿瘤生物治疗的靶分子比编码基因作为靶分子更加有效。
研究显示，一些miRNA 在恶性肿瘤中表达上调，这类miRNA 能抑制细胞分化或凋亡，刺激细胞增殖、血管生成，促进肿瘤发生，具有癌基因的作用，称为致癌miRNA（oncomirs）。相反，在恶性肿瘤中表达下调的一些miRNA 则发挥肿瘤抑制因子的作用，称为抑癌miRNA（tumor suppressor miRNAs）。以miRNA为靶标的治疗目的在于抑制oncomirs的功能或恢复抑癌miRNA的功能。
对于oncomirs，可通过抑制其表达水平从而进行癌症相关治疗。潜在的抑制分子包括反义寡核苷酸（ASOs，含anti-miRNA 寡核苷酸即AMOs、LNA和化学修饰过的antagomirs等）、miRNA海绵、miRNA屏障、miRNA小分子抑制剂等。miRNA 屏障（miR-Mask），是与内源性miRNA 的靶基因结合位点完美互补的一条序列，能够与靶基因以更高的亲和力形成二聚体，因此可以阻断内源性miRNA 与其结合位点的结合。miRNA 的小分子抑制剂（miRNA inhibitor）可抑制miRNA的生物合成。
对于具有抑癌作用的miRNA，则设法增加其表达水平。对于由于表观遗传学修饰引起的抑癌miRNA表达降低的，可用DNA脱甲基化试剂、DNA甲基化转移酶抑制剂或组蛋白去乙酰酶抑制剂增加表达；也可用基于病毒载体的miRNA替代疗法。例如用腺病毒载体表达下调的抑癌miRNA基因。一些化学药物如衣诺沙星（enoxacin）也可以广谱增加miRNA的表达水平。直接导入miRNA模拟物（mimics）也是一个策略。
除肿瘤外，miRNA也可用于心血管疾病的治疗，如miR-208、miR-499 和miR-195已进入临床前研究阶段。miRNA甚至在传染性疾病的治疗方面也有意义。miR-122 的拮抗剂 SPC3649可阻断丙肝病毒在肝细胞内的复制。SPC3649 副作用小，已进入二期临床试验。随着对miRNA研究的不断深入，相信更多的治疗靶点将会被发现。
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