如何利用基因工程小鼠推进药物研发

基因工程小鼠在基因功能研究、人类生理病理机制研究及新药研发中起着不可替代的作用。但是小鼠的生物系统，特别是免疫系统，与人不完全一致，而且许多人致病因子和药物具有种属特异性。这些差异很可能会导致动物和人体结果的出入，这就需要对小鼠进行人源化改造。将人基因、细胞与组织通过基因修饰或移植到免疫缺陷小鼠的方式来构建的小鼠模型即为人源化小鼠模型。近年，人源化小鼠模型成为医药界的研究热点，成为了研究人类疾病及新药研发中重要的临床前动物实验模型。

那么，如何利用小鼠模型了解疾病通路并且设计治疗干预措施？如何用人源化小鼠模型进行药物的PK/PD、功效研究以及药物的临床前风险评估？这些问题都将由赛业生物研发部经理孔珊珊在直播课程中为大家解答。