SparingVision首席执行官Stéphane Boissel在接受Pharmaceutical Technology采访时表示,预计该公司将在2024年下半年开始进行其眼科基因疗法SPVN20的新一期Phase I临床试验。
这家法国公司正在完成临床试验申请(CTA)的前期研究,并计划在2024年提交CTA。
据公司称,SPVN20是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,可以改善晚期和末期视网膜色素变性患者的视力。
该基因疗法旨在通过编码GIRK的一个变种来恢复可行但无功能的视锥细胞的功能。GIRK是一种GPCR激活的离子通道,可以重新激活视锥细胞的功能,根据2021年4月的一份新闻稿。在2021年4月,SparingVision收购了生物技术公司GAMUT Therapeutics,这也使其获得了该公司的首席候选药物,后来改名为SPVN20。
该Phase I试验名为NYRVANA,预计于2025年公布数据结果,Boissel表示。Boissel解释说,该试验将比正在进行的SPVN06治疗二期和三期视网膜色素变性的Phase I/II PRODYGY研究(NCT05748873)更短小。尽管Boissel没有透露试验中的确切受试者人数,但他表示,剂量递增试验通常会调查两到三个剂量,每个剂量有三到五名受试者。
根据美国国家眼科研究所的数据,视网膜色素变性是一组罕见的眼科疾病,导致视网膜细胞逐渐退化,出现视杆-锥体营养不良和视力丧失。目前尚无可用的治愈方法。
Stéphane Boissel, CEO of SparingVision
上个月,SparingVision分享了PRODYGY研究队列的积极初步安全数据,称该疗法在队列中低剂量下耐受性良好。据该公司的网站介绍,SPVN06是一种基于腺相关病毒的基因疗法,由一种神经营养因子RdCVF和一种减缓导致视杆-锥体营养不良患者失明的锥体感光细胞退化的酶组成。2020年6月,欧洲委员会将SPVN06授予遗传性视网膜营养不良药物孤儿药物地位。
该公司现正在招募PRODYGY的进一步队列的患者。Boissel表示,预计将于11月初招募第二个队列的受试者。此外,第三个队列的招募将在明年年初完成。
随后,该公司将进入试验的第二部分,即招募患者进行对照研究,该研究将在2024年第一季度至第三季度之间进行,该公司将在此过程中在美国开设三个新的试验点,使总试验地点达到五个,SparingVision预计将于2025年获得试验结果,Boissel补充道。
SparingVision预计其通过过去的B轮融资所获得的当前资金将持续到2025年下半年。2022年9月,该公司完成了7500万欧元的B轮融资。
关于SparingVision SparingVision是一家专注于罕见视网膜疾病基因治疗的生物技术公司。该公司的使命是为患有遗传性视网膜营养不良(如视网膜色素变性和Leber先天性视网膜营养不良)的患者提供有效的治疗方案。
SparingVision的基因治疗旨在针对引起这些疾病的潜在遗传突变,以保护或恢复受影响个体的视觉功能。该疗法利用腺相关病毒(AAV)作为载体,将纠正性基因材料传递到视网膜细胞中,促进缺失或有缺陷的蛋白质的正常产生,从而恢复正常视力所需的功能。
该公司的首席候选药物包括用于治疗视网膜色素变性的SPVN06,以及用于治疗Leber先天性视网膜营养不良的SPVN07。这些疗法已经或正在进行临床试验,以评估其在患者中的安全性和疗效。SparingVision已经公布了这些试验的积极中期结果,显示出安全性良好和潜在疗效的迹象,可以改善视力和其他视觉参数。
公司管线:
资料来源: 1、Pharmaceutical Technology、SparingVision公司官网 2、公众号细胞基因研究圈 https://mp.weixin.qq.com/s/iGnqii_kY-Bm-OLgo6jb-g |