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近年来,全球范围内开展的基因治疗研发项目正在迅速增加,其中与AAV相关的临床试验也在迅速增加。通过对ClinicalTrail.gov检索,据笔者统计,目前进入临床阶段的AAV相关试验已达到了328项,随着CGT领域陆续的技术突破和药物获批及临床受理,AAV作为递送载体的基因疗法也成为药企突破创新的重要布局点。 总共6款AAV基因治疗药物已获批上市,详情如下表: 从clinical trail进行统计分析可知,全球进入临床的AAV相关试验项目中血友病B和血友病A项目占比最多,分别为25项和17项;而神经系统疾病临床项目也达到了32项,其中帕金森病临床试验16项、阿尔兹海默症4项、亨廷顿病3项;尤其AAV相关临床实验项目都集中在了眼科相关的临床项目高达70项,其中包括湿性年龄相关性黄斑变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变、色素性视网膜炎、X连锁视网膜色素变性、先天性黑朦、先天性视网膜劈裂症、结晶样视网膜变性等大家熟知的罕见病;紧接着肌肉相关疾病临床项目有33项,包括脊髓性肌萎缩症10项、杜氏肌营养不良9项等;并且糖原贮积症相关临床项目也有16项。 除了上述常见的罕见病类型,也有多种心血管疾病类型均涉及到AAV相关的临床试验,从统计表中数据分析可以看出,AAV的临床应用已经逐渐从罕见病范畴延展到了肌肉、心脏以及血管相关的疾病,AAV的临床应用范围也越来越广泛,随着不断被应用在更多种类的疾病方面,AAV载体技术也将更加成熟,从而实现规模化生产,降低成本,普惠更多的患者,实现让老百姓用得起基因治疗。
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