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核心提示:近日,业界知名的专注于基因治疗 CDMO 整体解决方案及 AAV 载体包装提供商——广州派真生物技术有限公司(简称「派真生物」)宣布完成 B 轮数千万元融资。 近日,业界知名的专注于 AAV 载体包装及基因治疗 CDMO 整体解决方案提供商——广州派真生物技术有限公司(简称「派真生物」)宣布完成 B 轮数千万元融资,本轮融资由凯辉基金领投,元禾原点跟投,本轮融资是派真生物与在国内外具有深厚积累和生物制药行业广泛布局的投资伙伴的再一次战略携手。本轮融资将主要用于推进派真生物载体技术研发、生产平台建设与企业管理运营,进一步夯实其在基因治疗 AAV 细分行业的优势,为推进基因基从概念走向临床,加速国内外基因治疗产业化进程的又一次强劲赋能。 rAAV 载体及其对基因治疗的意义
腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)是一种单链 DNA 病毒,目前科学界共识是它不会导致任何人类疾病,超过 80% 的人群都携带 AAV。重组腺相关病毒(rAAV)是一种经过基因工程改造的载体,其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除,取而代之的是具有治疗作用的基因或基因编辑工具。rAAV 通过选用适合的血清型 rAAV 与载体设计来实现不同组织器官的精准靶向治疗,rAAV 载体具有优越的安全性、长期稳定表达治疗基因、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点,成为治疗人类数千种目前仍缺乏有效疗法疾病的安全有效的工具,基于 rAAV 的基因疗法临床项目已经超过 250 项并在近年来快速增加。 凯辉与元禾原点投资派真生物 赋能基因治疗行业腾飞
根据有关数数据,截至目前欧盟和美国食品药品监督管理局(FDA)已先后批准了 6 款细胞和基因疗法产品,而我国至今仍无一款安全有效的细胞和基因治疗产品被批准上市使用。FDA 预计,到 2025 年,每年将批准 10 - 20 种细胞和基因治疗产品。目前在 FDA 备案的细胞和基因治疗新药研究申请 (IND) 总数已超 800 个。反观我国,截至目前,在国家药品评审中心(CDE)受理的细胞和基因治疗品种基因治疗新药研究申请总数只有不到 50 个,远远少于 FDA。
基于上述挑战与机遇,派真生物定位于为基因治疗提供安全有效的 AAV 载体包装及从 DNA 到 IND 的整体解决方案,同时还支持基因治疗临床 I 期、II 期样品的生产与罐装,不断推动细胞和基因治疗技术的临床应用,让基因治疗普惠大众。近年来,派真生物在技术研发方面保持高速发展,目前在快速、高纯度、高滴度、高感染力的 rAAV 生产及病毒包装方面拥有多项核心知识产权,与 Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics 等国际知名公司和美国哈佛医学院、新加坡科技局、清华大学、北京大学、中国科学院等机构建立了长期的合作关系,一步步扎实打造具有全球影响力的基因治疗技术品牌。
派真生物李华鹏博士表示:「我们过去几年始终聚焦于 AAV 的技术创新,成功开发出具有极具竞争力的病毒载体工艺及包装技术,基于公司持续不断的创新和突破,受到了国内外众多客户的高度认可,公司也逐步形成了以 AAV 为特色的基因治疗 CDMO 整体解决方案,满足客户从 DNA 到 IND 申报以及临床 I 期、II 期的要求,目前派真拥有数个基因治疗 IND 项目在实施中并同客户签订了战略合作关系。2020 年底,我们基于「一次性技术」设计理念与符合基因治疗法规要求的 GMP 级大规模 AAV 工艺开发与生产基地将正式投入使用,能够帮助派真的合作客户更快速地推进临床项目。」 凯辉基金创始人及董事长蔡明泼表示:「凯辉基金一直关注国内外基因疗法的前沿进展与技术动态,我们看到派真生物掌握着极具竞争力的载体技术,成功通过了国际制药巨头的考验并实现了稳定供货,国内客户对派真的服务评价也非常高,特别是公司创始团队及管理人员非常年轻,公司文化具有极强的凝聚力,我们对派真未来在基因疗法行业中的积极影响和发展充满信心。我们期待派真生物凭借其丰富的经验和技术实力,帮助基因治疗企业将越来越多项目推向 IND 申报和临床阶段,特别是继今年赛诺菲成为凯辉投资人、双方发布共同战略合作后,凯辉将与赛诺菲和派真生物一道,共同助力基因治疗领域的临床进展,协力打造基因治疗领域的新格局。」 本轮投资方元禾原点合伙人杨艾瑛表示:「伴随着底层技术的突破和临床应用的拓展,基因治疗近年来的爆发性发展已展现了作为下一代治疗药物的极大的临床潜力。然而,现阶段,基因治疗载体的设计和临床生产已成为行业发展的瓶颈,周期长、质控严格、产能不足、生产成本高昂,均限制了创新型 biotech 将基因治疗产品迅速推进临床。派真生物在 AAV 载体的构建和生产工艺上具有深厚的积累,已服务于一批有质量的客户并实现有效交付。我们欣喜的看到派真在广州开发区的成长,也期望未来更进一步,以高品质、低成本的病毒载体,帮助基因治疗企业更好的开发出惠及普通病患的基因治疗药物。」
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