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- 2025年07月07日
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诺奖得主 Science 发文：基因编辑诞生 10 年，未来将如何改变世界？
精度 ≥ 50%。 为了减少 CRISPR-Cas 核酸酶因意外结合切割而产生的脱靶效应，目前通过使用高保真 CAS 变体和合理设计去氨基酸结合结构，以减少不依赖 Cas 的核酸结合。同时，使用新方法将 CAS 编辑器递送到目标位点并优化现有编辑器可以同时尽量减少脱靶效应。 此外，将碱基编辑器融合到 Gam(来源于噬菌体 Mu 蛋白，可以结合在 DNA 双链断裂的末端，保护 DNA 不被降解) 可以最大限度地减少碱基编辑过程中的 indel（插入缺失）形成。 编辑精度面临着更
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，它由哪些部分组成？ABE 的核心组成元件是 Cas9 和人工定向进化的腺嘌呤脱氨酶，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成融合蛋白。ABE 的作用原理是，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成的融合蛋白在 sgRNA 的引导下靶向基因组 DNA 时，腺嘌呤脱氨酶可结合到 ssDNA 上，将一定范围内的腺嘌呤 (A) 脱氨变成肌苷 (I)，I 在 DNA 水平会被当做 G 进行读码与复制，最终实现 A・T 碱基对至 G・C 碱基对的直接替换。 图片来源：NatureABE 纠正 HGPS 患者细胞突变的效果怎么样？研究者选择
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