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- 一基
- 上海
- YJ-167424350
- 2025年07月14日
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上海一基实业有限公司
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文献和实验Nature 解读：David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
，它由哪些部分组成？ABE 的核心组成元件是 Cas9 和人工定向进化的腺嘌呤脱氨酶，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成融合蛋白。ABE 的作用原理是，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成的融合蛋白在 sgRNA 的引导下靶向基因组 DNA 时，腺嘌呤脱氨酶可结合到 ssDNA 上，将一定范围内的腺嘌呤 (A) 脱氨变成肌苷 (I)，I 在 DNA 水平会被当做 G 进行读码与复制，最终实现 A・T 碱基对至 G・C 碱基对的直接替换。 图片来源：NatureABE 纠正 HGPS 患者细胞突变的效果怎么样？研究者选择
张锋团队再获新进展！Nature 发文解析「超迷你」核酸酶 IsrB 结构及 DNA 切割机制
的开发和改造提供了理论基础。 图片来源：Nature 像 IscB 和 Cas9 一样，IsrB 含有一个 RuvC 样核酸酶结构域，该结构域被桥螺旋结构截断。IsrB 长度仅有约 350 个氨基酸，相比 IscB（Cas9 的祖先）缺少 HNH 核酸酶结构域，同时也缺失 Cas9 的 REC lobe（参与靶标识别）和 PAM 序列互作域。作者推测 IsrB 通过 ωRNA 形成的复杂的三元结构来弥补 REC 的作用。 IsrB 还含有一个 N 端 PLMP 结构域（以其保守的氨基酸基序
Cell Reports：四川大学卢克锋研究员团队揭示细胞自噬调控的 N-乙酰化修饰
基团共价连接到蛋白质第一个氨基酸主链氨基。已有研究对蛋白质 N-端乙酰化修饰的功能和分子机制的探索相对较为薄弱。 2021 年 11 月 16 日，四川大学卢克锋研究员团队联合四川大学生物治疗国重李绘绘副研究员团队和四川大学华西医院戴伦治教授团队在在《Cell Reports》杂志在线发表题为 Function and molecular mechanism of N-terminal acetylation in autophagy 的研究论文，该研究揭示 B 型蛋白质 N-端乙酰化修饰特异对自噬
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