- ￥173 - 3184
- TargetMol
- T12718L
- 2026年07月07日
企业认证
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- 详细信息
- 文献和实验
- 技术资料
- CAS号：
1449598-06-4
- 规格：
1mg/5mg/10mg/25mg/50mg/100mg
| 规格： | 1mg | 产品价格： | ￥173.0 |
|---|---|---|---|
| 规格： | 5mg | 产品价格： | ￥390.0 |
| 规格： | 10mg | 产品价格： | ￥622.0 |
| 规格： | 25mg | 产品价格： | ￥1240.0 |
| 规格： | 50mg | 产品价格： | ￥1984.0 |
| 规格： | 100mg | 产品价格： | ￥3184.0 |
Product Introduction
Bioactivity
| 名称 | RG7800 |
| 描述 | RG7800 (RO6885247) has the potential for spinal muscular atrophy treatment. RG7800 is an SMN2 splicing modifier. |
| 体外活性 | RG7800 通过诱导 SMN2 mRNA 的替代剪接来提高 SMN 蛋白水平。 |
| 体内活性 | RG7800在大鼠和食蟹猴中展现了优良的化合物代谢和药动学特性，具有良好的口服生物利用度。它能够依赖剂量调节SMN2基因剪接，通过包含外显子7生成FL mRNA，证明了RG7800可纠正转基因SMA模型小鼠大脑中人SMN2基因的选择性剪接，导致大脑中SMN蛋白水平增加。RG7800治疗表现出在SMA小鼠模型中SMN蛋白水平的明显剂量依赖性增长。使用RG7800的小鼠显示出从低剂量（0.3/1 mg/kg）开始的剂量依赖性存活时间增加，约80-90%的小鼠在PND50/PND60之后仍存活，并在研究结束时，中剂量和高剂量组（分别为1/3和3/10 mg/kg）中体重显著增加。 |
| 存储条件 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature. |
| 溶解度 | 0.01M HCL : 3.69 mg/mL (8.86 mM), Sonication is recommended. DMSO : 1.4 mg/mL (3.36 mM), Sonication and heating are recommended. H2O : 1.25 mg/mL (3 mM), when pH is adjusted to 3 with HCl. Sonication is recommended. Ethanol : 2.5 mg/mL (6 mM), Sonication is recommended. 1M HCL : 103 mg/mL (247.29 mM), Sonication is recommended. |
| 关键字 | RO-6885247 | RO 6885247 | RNASynthesis | RNA Synthesis | RG-7800 | RG7800 | RG 7800 | Inhibitor | inhibit | DNASynthesis | DNA/RNA Synthesis | DNA Synthesis |
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文献和实验网络 第十九章 杂环化合物和生物碱 杂环化合物在自然界分布很广，其数量几乎占已知有机化合物的三分之一，用途也很多。许多重要的物质如叶绿素、血红素、核酸以及临床应用的一些有显著疗效的天然药物和合成药物等，都含有杂环化合物的结构。生物碱多是中草药的有效成分，绝大多数是含氮的杂环化合物。本章内容与医学关系密切，具有重要意义。
分子中具有高能键的化合物。在生物体内主要有上式（Ⅰ）和（Ⅱ）两种结构的高能化合物。其作用为贮藏能量（例如 ATP、肌酸磷酸）和作为产生 ATP源的中间代谢产物（例如磷酸烯醇丙酮酸）以及合成反应的中间物质（例如酰基辅酶 A），在蛋白质的结构（ conformation）变化周期的第一阶段上（例如钠钾 ATP酶的羧基磷酸中间体）也具有重要作用。多数高等化合物具有磷酸基，但也有例外。
由不同种元素组成的纯净物叫做化合物。化合物一般有固定的组成。化合物的组成一般可用化学式表示。化合物具有确定的物理性质和化学性质，不同于其组成元素的性质。化合物中的元素不能用简单的机械方法或物理方法分开，而必须用化学方法才能分离。
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