5-内酯 （CAS:13096-62-3)

5 分钟学会 cas9 基因敲除——原来设计方案如此简单

CRISPR/Cas9 系统作为细菌和古细菌的获得性免疫系统， 通过 RNA 介导特异性的切割外源遗传物质， 用以对抗入侵的病毒和质粒。利用 Cas9 来摧毁入侵 DNA 的 Type Ⅱ CRISPR/Cas 系统， 可以在体外进行基因的编辑。为了提高CRISPR/Cas9 的特异性，使用 Cas9 切口酶和一对 sgRNA，两个相近的切口造成 DNA 双链断裂， 诱导细胞发生非同源末端连接修复， 造成目的基因的突变。利用 CRISPR/Cas9 进行基因的编辑，首先要构建有效的 sgRNA

典藏版综述 |「抗艾」四十年，艾滋病治疗的研究现状与挑战

。这些方案与之前使用的药物相比，具有更好的耐受性、更高的疗效和更低的中断治疗比率。2018 年，全球共有 2330 万 HIV 病毒感染者接受了抗逆转录病毒药物治疗。同年，抗逆转录病毒药物治疗在全球已覆盖到 62% 的 HIV 病毒感染者。然而，相比之下只有 54% 的儿童和青少年接受了抗逆转录病毒药物治疗。图片来源：世界卫生组织官网HIV 疫苗研发现状在开发特异性针对 HIV 病毒的疫苗策略上，将能够有效诱导人体产生中和抗体作为疫苗研制的关键部分。近四十年来人们愕然发现，尽管当天花病毒经疫苗免疫早已

《Nature》重磅：碱基编辑疗法临床治疗β-地中海贫血，翌圣生物GMP级原料助力基因治疗新突破

效率为 62.1%，HbF水平从13.7%提升至 45.3%。与Cas9核酸酶相比，tBE诱导的p21表达（p53通路标志）显著降低，细胞毒性更小。在145个预测的潜在脱靶位点中，未检测到明显脱靶编辑。   临床试验结果（5例TDT患者，中位随访23个月）： ✅ 中性粒细胞植入中位时间：16天 ✅ 血小板植入中位时间：25天 ✅ 停止输血中位时间：18天（所有患者均实现输血独立） ✅ 第3个月平均总血红蛋白：12.4 g/dL，平均HbF：11.5 g/dL ✅ HbF呈 全细胞分布（≥94