1,3-Distearoyl-2-oleoyl Glycer

张峰手稿：基因工程技术之CRISPR-Cas9

by CRISPR/Cas-mediated genome engineering. Cell 153(4):910-918. doi: 10.1016/j.cell.2013.04.025 24. Yang H, Wang H, Shivalila CS, Cheng AW, ShiL, Jaenisch R (2013) One-step generation ofmice carrying reporter and conditional allelesby CRISPR/Cas

5 分钟学会 cas9 基因敲除——原来设计方案如此简单

继续寻找合适成对 sgRNA 序列。04 根据找到的合适的 sgRNA 订购 oligo图为 U6 真核表达载体设计，Forward oligo:5'-ACGG, Reverse oligo:5'-AAAC。05 关于 cas9 的几个注意事项1）CRISPR-cas9 最主要的要求：PAM 序列为 NGG。2）sgRNA，即 cas9  guide  RNA，是引导 cas9 蛋白在基因编辑位点进行定向切割，所以一般是 20 个碱基，不含 PAM 序列。3）设计的 sgRNA 一定有效吗？一般设计

文献解读 | CRISPR/Cas9 介导的基因编辑可以缓解亨廷顿病小鼠模型中的神经毒性

140Q-KI 小鼠 在纹状体中表现出大量核 mHTT 的聚集和明显运动障碍的问题。CRISPR/Cas9 介导的基因失活可以逆转神经病理特征和行为表型，即使小鼠已经九个月大，说明在突变蛋白的表达被关掉的情况下，老的神经元依然有能力清除聚集的突变蛋白。04 分析及讨论相比较与其它的治疗方法需要持续进行，CRISPR/Cas9 可以永久地清除靶基因的表达，另一方面，许多神经退行性疾病的严重的神经系统症状与选择性神经元群的优先易损性有关，选择特定的启动子可以使 CRISPR/Cas9 特异性地发挥