AM 404-d4 CAS 1185244-71-6

张峰手稿：基因工程技术之CRISPR-Cas9

bacteriophage and plasmid DNA. Nature468(7320):67–71. doi: 10.1038/nature09523 19. Cong L, Ran FA, Cox D, Lin S, Barretto R,Habib N, Hsu PD, Wu X, Jiang W, Marraffi niLA, Zhang F (2013) Multiplex genome engineeringusing CRISPR/Cas systems. Science339(6121

三句话读懂一篇 CNS：饶毅团队揭示幼崽恋母情结的潜在机理；吃鱼为啥有益健康？中国团队找到原因

1 is a miRNA deadenylase that regulates hematopoietic development。   该研究通过 CRISPR-Cas9 技术构建了包含频繁发生 c.531_del_A 突变的 USB1（简称 USB1 突变体）的人类胚胎干细胞系，证明 USB1 对 miRNA 的去腺苷化功能，通过限制其降解和增加它们的丰度进而调控造血功能，提示 PAPD5/7 抑制剂可能有利于治疗 PN 症。 图 2：来源 Science 3. Alzheimer's & Dementia

艾滋病、白血病向「治愈」迈进一大步，邓宏魁 / 陈虎合作团队 NEJM 报道首例 CRISPR 编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

34+HSPCs 进行编辑，敲除 CCR5 基因，同时为避免外源 DNA 的引入造成脱靶效应，研究者使用了一种非病毒转染系统来转染 CRISPR/Cas9 系统。在对病人进行清髓后，将编辑好的同种异体造血干细胞移植进患者体内（由于分选效率限制，其中包括 71.2％已编辑的 CD34+ HSPCs 和另外 28.8％ CD34-HSPCs），并辅以抗逆转录病毒治疗、移植物抗宿主病预防用药。通过对受体骨髓细胞、骨髓成骨细胞 CD34 + 细胞、外周血细胞和外周血 CD4 + 细胞进行 Sanger 测序和深度