β-(1→3)-D-葡聚糖酶 来源于罗曼蜗牛;9044-93

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《Nature》重磅：碱基编辑疗法临床治疗β-地中海贫血，翌圣生物GMP级原料助力基因治疗新突破

2026年4月8日，国际 期刊 《Nature》（IF > 50） 在线发表了一项里程碑式的研究。来自中国的研究团队，广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学和正序生物（最后通讯陈佳），首次报道了 碱基编辑技术在输血依赖型β-地中海贫血患者中的 I期临床试验结果。5名患者在接受一次性输注 CS-101（经变压器碱基编辑器tBE修饰的自体CD34⁺造血干细胞）后，全部实现输血独立，胎儿血红蛋白（HbF）水平快速、持续升高，且未检测到脱靶编辑与严重不良事件。这不仅是基因编辑领域的重大跨越

嘧啶碱基 pyrimidine base

  　　嘧啶核的各部分被取代的化合物。和嘌呤碱基一样，在生物体内以核酸、核苷酸、核苷等的成分而存在，游离态的比较少见。主要有尿嘧啶、胞嘧啶、胸腺嘧啶、 5-甲基胞加嘧啶、 5-羟甲基胞嘧啶等。含这些碱基的核苷酸，核苷及其衍生物也比较常见。嘧啶碱基的分解途径是： 　　胞嘧啶→尿嘧啶→二氢尿嘧啶→氢基丙酸→β -丙氨酸。 　　5-甲基胞嘧啶→胸腺嘧啶→二氢胸腺嘧啶→脲基异丁酸→β -氨基异丁酸。