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文献和实验Nature 解读:David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
和 15 倍。 图片来源:NatureABE 怎样递送到小鼠体内,效果怎么样?由于 HGPS 导致全身不同的组织均受早熟症的影响,研究者为了将 ABE 输送到全身,构建了腺病毒(AAV)递送系统。在体内实验中,为了比较注射途径和时间对体内编辑的影响,研究者对 P3(3 日龄)小鼠(n=4)和 P14(2 周龄)小鼠(n=5)进行了眶后注射,并对 P14 小鼠(n=5)进行了腹腔注射。在 6 周时,P14 眶后注射在主动脉和骨骼中的编辑效率最高。三种注射途径对心脏组织(不包括主动脉)的编辑效率相似
佚名 对子数(n) 较小的秩号之和 对子数(n) 较小的秩号之和 P=0.05 P=0.01 P=0.05 P=0.01 6 0
网络 附表12 成对资料秩和检验R的界值表 对子数 (n) 较小的秩号之和 对子数 (n) 较小的秩号之和 P=0.05 P=0.01 P=0.05 P=0.01 6 0 ― 16 30 20 7 2 ― 17 35 23 8 4 0 18 40 28 9 6 2 19 46 32 10 8 3 20 52 38 11 11 5 21
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