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- 2025年07月15日
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文献和实验Design of Gene Therapy Clinical Trials in CF Patients
On April 17, 1993, Crystal and co-workers initiated the first human gene therapy trial for cystic fibrosis (CF). In that study, a replication-deficient recombinant adenovirus encoding cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR
/CaMKII信号通路，驱动心肌细胞病理性肥厚和心功能损害。心肌细胞特异性敲除HNMT可显著减轻压力负荷诱导的心肌肥厚并改善心功能，而过表达HNMT则足以引发心功能障碍。外源性补充SAM可有效逆转HNMT过表达导致的通路激活和心功能损害，为心衰治疗提供了新的干预靶点和潜在生物标志物。 推荐产品 靶点 重组蛋白 货号 BACH2 Recombinant Human Transcription regulator protein BACH2 (BACH2), partial
regulator 1 (Retreg1) CSB-CF691821RA SMG7 Recombinant Human Nonsense-mediated mRNA decay factor SMG7 (SMG7), partial CSB-YP842128HU 参考文献： [1]FAM134B-mediated ER-phagy degrades APP and suppresses Alzheimer’s disease pathology.EMBO J, 2026
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