VX-803 (M4344)，1613191-99-3，Mo

类器官培养与应用——胰岛类器官

用量限制了这一治疗方案的广泛应用。目前诱导多能干细胞（iPSC）分化为产生胰岛素的 β 样细胞是一项重大进展。2021 年美国食品和药物管理局（FDA）已授予 VX-880（一种 iPSC 细胞在体外诱导分化而来的胰岛 β 细胞）快速通道指定，目前已启动 VX-880 的临床试验，用于治疗严重低血糖和低血糖意识受损的 1 型糖尿病（T1D）患者。在 2023 年 6 月举办的美国糖尿病协会 (ADA) 第 83 届科学会议上公布了正在进行的 VX-880 临床试验的积极结果：所有接受 VX-880 治疗的患者均

基因治疗--BIA Separations！让病毒纯化更高效

脱 RNA，然后洗脱质粒 DNA。   层析条件   Monolithic column: CIMmultus™  DEAE(2 µm)*1 phase: Equilibration  buffer A1: 50 mM Tris, 10 mM EDTA,   pH 7.2   Washing buffer  A2: 50 mM Tris, 10 mM

腺病毒纯化AAV8完整和空壳分离新办法

                            ❀新突破 本应用简报介绍了利用微小电荷差异分离全空和空AAV8颗粒的新方法。通过在BIA Seperations 的CIMmultus™ QA Monolithic column整体柱上使用线性梯度洗脱，引入了用于分析AAV颗粒的简单，快速和可重复的分析。该方法成功应用于通过两种不同制造工艺制备的AAV8颗粒。  材料与方法 通过CsCl梯度离心制备纯化的完整和空AAV8载体颗粒的病毒制剂。 通过切向流过滤（TFF）然后通过碘克沙醇梯度