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胞治疗双剑合璧，来修复地中海贫血患者的造血干细胞缺陷。 Bluebird bio 宣布欧盟有条件授权营销 ZYNTEGLO™（自体CD34+ 细胞 encoding βA-T87Q-globin gene）的基因治疗，针对 12 岁及以上患有输注依赖性β-地中海贫血的患者进行治疗。 2019 年，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心的邓宏魁教授研究团队, 建立基于 CRISPR 在人成体造血干细胞上进行 CCR5 基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建
15 0.03 AS 5 1 1 9 0 16 0.31 SS 0 0 0 4 11 15 0.87 白人AA 12 0 0 0 0 12 0 亚洲人AA 15 0 0 0 0 15 0 由此可以看出，HpaⅠβ珠蛋白基因13.0kb片段可作为检出镰形细胞贫血
)、天冬酰胺（Asn)、赖氨酸（Lys) 或者组氨酸（His)。 本章概述了应用二元组图设计新型蛋白质库的方法。利用我们实验室的具体实例，主要集中在设计全 α 螺旋蛋白质和全 β 片层蛋白质上。对于设计蛋白质组合库的综述，参见参考文献 [11]、[12]。2. 材料与方法 2.1 设计结构模板 二元组图可以应用于一个蛋白质中任何双亲性 α 螺旋或 β 链部分。尽管我们实验室集中于设计全新蛋白质，二元码策略也可以用于已知蛋白质的局部区域，如活性中心，蛋白质核心的一部分，或者接触
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