2026脑类器官研究热点，难点及未来方向（附国家科技重大专项申报）

（一）研究热点

 

1. 人工智能+类器官：从“观察”到“设计”

“类器官智能”的雏形：研究人员正试图利用脑类器官的生物计算能力。通过“脑-芯片接口”技术，类器官已能学习控制机器人或玩简单游戏，展现出超低能耗和高效学习的潜力。

AI驱动的药物研发：面对复杂的血脑屏障和纳米药物设计难题，AI被用来分析类器官产生的高通量数据，预测药物行为，指导新药合成，大幅提升研发效率-。

 

2. 空间组学：绘制大脑的“3D分子地图”

突破单细胞测序局限：传统的单细胞测序会破坏组织空间结构，而空间组学技术则能在原位解析细胞类型和基因表达，帮助研究者理解细胞间的“邻里关系”如何影响大脑功能和疾病发生。

揭示发育与疾病的空间密码：通过空间多组学，可以精准描绘神经发生、神经连接形成过程中的分子动态，以及疾病状态下特定脑区或细胞类型的病理变化-。

3. 精准建模：攻克神经退行性疾病与发育缺陷

再现“人源性”病理特征：传统动物模型无法完全模拟人类特有的病理过程。现在，源自患者的脑类器官已能成功再现阿尔茨海默病的Aβ沉积和tau蛋白过度磷酸化，帕金森病的α-突触核蛋白聚集等-

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探索围产期脑损伤：类器官也被用于模拟新生儿缺氧缺血等损伤，帮助研究者从人类发育的独特视角理解疾病机制，并筛选神经保护药物。

4. 移植治疗：从“细胞”到“组织”的飞跃

超越干细胞移植：相较于单个干细胞，预组装的神经胶质类器官拥有更复杂的3D结构和微环境，移植后更易与宿主神经网络整合。这为治疗创伤性脑损伤、神经退行性疾病提供了全新的外科策略-。

（二）当前面临的核心难点

1. 缺乏功能性血管和免疫细胞：目前多数类器官是“无血管”和“无免疫”的。这使得其内部细胞因缺乏营养而易坏死，也无法模拟神经炎症等关键过程-。

2. 成熟度不足与“类胎儿化”：类器官的发育水平通常停留在胎儿早期阶段，难以完全模拟与年龄密切相关的晚发性疾病（如散发性阿尔茨海默病）-

3. 重复性与标准化差：即便使用相同 protocol，不同批次间类器官的大小、细胞组成和结构也存在显著差异，成为其进入工业级高通量筛选和临床应用的巨大阻碍-

4. 伦理边界问题：随着类器官复杂度提升，尤其是当其可能发展出感知能力时，如何界定其伦理地位、研究应遵循何种规范，已成为学界和社会必须面对的前沿议题-

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（三）未来发展方向

1. 构建“下一代”高保真模型：通过微流控芯片、生物支架等生物工程技术，将血管内皮细胞、小胶质细胞等共培养，构建血管化、免疫健全的类器官或“assembloids”，使其更真实地模拟大脑微环境。

2. 推动“标准化”与“工业化”：开发自动化培养平台、定义更严格的质控标准（如“Hi-Q”方案），并结合AI进行质量控制，以提高类器官制备的重复性和产量，满足制药工业的需求。

3. 迈向“临床转化”：一方面，利用患者来源类器官进行“临床替身”药敏测试，指导个性化治疗，另一方面，严格评估神经类器官移植的安全性、有效性及长期整合情况，推动其从实验室走向临床-。

4. 建立“伦理治理”框架：同步开展科学研究和伦理学研究，明确脑类器官研究的伦理边界和监管框架，确保技术向善。

附：国家自然科学基金委员会关于发布“脑科学与类脑研究”国家科技重大专项2026年度项目申报指南的通知

指南所涉及项目采用一轮申报的程序，具体工作要求如下。

1）网上填报。项目牵头单位根据指南相关申报要求，通过国家科技管理信息系统公共服务平台（

，以下简称“国科管系统”）填写并提交项目申报书，申报书中所需附件材料全部以电子扫描件上传。网上填报的申报书将作为后续形式审查和项目评审工作的依据。

各申报单位在正式提交项目申报书前，可利用国科管系统查询相关科研人员承担国家科技重大专项、国家重点研发计划重点专项、国家自然科学基金重大项目、国家自然科学基金卓越研究群体项目和国家重大科研仪器研制项目等在研项目情况，避免因不符合限项申报要求导致形式审查无法通过。

项目牵头单位网上填报申报书的受理时间为2026年3月25日8:00至4月28日16:00。

2）组织推荐。申报书须经相关单位推荐（组织申报的推荐单位见附件3）。各推荐单位应加强对所推荐的项目申报材料的审核把关，于2026年4月30日16:00前通过国科管系统逐项确认推荐项目，并将加盖推荐单位公章的推荐函以电子扫描件上传。

每个项目只能通过单个推荐单位申报，不得多头申报和重复申报。

3）形式审查。专业机构将对申报书进行形式审查，形式审查要点附于项目申报指南后。

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