新型药物

新药研发的痛点是周期长，平均为 10 年；费用高，每款新药研发费约 15 亿美元；成功率低，约 5000 种候选化合物中才有 1 种能进入 II 临床试验。 结合 AI 技术的药物研发将会显著提高研发效率并降低成本。

而人工智能（生物信息学）通过计算机模拟，可以对药物活性、安全性和副作用进行快速有效预测。目前，已经涌现出多家 AI 技术主导的药物研发企业。借助深度学习，在心血管药、抗肿瘤药、孤儿药和常见传染病治疗药等多领域取得了新突破，也吸引了许多风投机构青睐。

新的药物分子靶点的发现和确立越来越离不开生物信息学的工作，而药物开发的关键是如何在大量的潜在靶点中筛选出最有可能获得成功并应用于药物研发的靶点。这使得生物信息学研究的焦点从对靶点的推测转移到了对靶点的识别与确定上。生物信息学可以帮助人们在药物开发过程中更早、更快地找到更佳的药物作用靶点，减少研发时间和所需临床试验的数量。

以若谷为例，发现候选药物作用靶点的方法主要有表达序列标签数据库搜寻、综合分子特征方法、结构生物学方法及组学测序分析等。发现候选药物作用靶点后, 还必须对靶点蛋白质进行功能验证，并确定其是否在疾病发生过程中起关键作用。基本思路是研究功能的获得与丧失分析。方法有基因敲除、转基因动物模型、蛋白组学方法、核酸酶法及免疫化学方法等。目前，若谷已协助完成了多个中药药物的研发，积累了丰富的药物研发经验。

图片来源：站酷海洛、若谷

编辑： dxy_wqmz0234    来源：丁香园