利用人源化模型和AI推进罕见病基因治疗研究

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讲师介绍

霍喾赓
赛业生物高级科学家。康考迪亚大学理学学士,麦吉尔大学医学博士,在多伦多大学综合医院完成博士后研究,对于血管疾病、肿瘤和生物信息学等领域拥有近10年的研究经验。

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关于罕见病,孤儿药物和基因疗法的开发面临着许多挑战。诸如:疾病的潜在机制尚不明确缺乏临床相关的人源化动物疾病模型AAV载体制备和基因治疗的靶向递送存在不足等。那么对于这些问题,我们能够做些什么呢?针对以上困境,赛业生物高级科学家霍喾赓博士将围绕「利用人源化模型和人工智能推进罕见病基因治疗研究」这一主题逐一拆解,启发药物研究新思路。