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讲师介绍
徐宇鑫
吉林大学生物化学与分子生物学硕士。具有多年小鼠胚胎操作及基因编辑研发经历，主要从事基因编辑小鼠和兔模型的制备，成功建立多种表型明显的动物模型，以及胚胎发育过程中的表观遗传学修饰，并在此领域发表多篇论文。
视频介绍
基因治疗药物被认为是未来医药领域发展的“潜力股”，是目前最受关注的创新医药领域之一，随着全球越来越多基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，国内基因治疗产业将迎来高速发展期。腺相关病毒（AAV）和小核酸药物（ASO）是两种不同的基因治疗方法，AAV载体免疫原性和细胞毒性低，能够转导非分裂细胞，整合到宿主基因组中的频率非常低，安全性较高。小核酸药物相比现有的小分子和抗体药物，具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、治疗领域广等特点。除此之外，基因编辑模式动物作为早期科学研究的重要研究工具，也是药物研发和药理药效评价的必要工具。针对不同的发病机理，研究人员用不同的技术手段开发出了适应基因治疗的动物模型。本期赛业生物云课堂将讲解如何利用AI和动物模型筛选出效率较高的新靶点等一系列问题。
课程要点：
1. 基因治疗行业研究进展
2. AAV和ASO疗法疾病治疗研究思路
3. 针对不同机制研究的模型设计
4. 基因治疗新靶点的开发
5. AI工具助力新靶点的开发
6. 在线答疑
