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- 心肌特异性靶向病毒，独家专利血清型
- 2026年03月06日
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- 详细信息
- 文献和实验
- 技术资料
- 提供商：
派真生物
- 服务名称：
AAV现货
- 规格：
50μL/管
通过新型肌肉靶向衣壳AAV.eM + microRNA精准调控 + 局部递送的组合策略，在小鼠淋巴瘤模型中实现了剂量降低10倍而疗效不减。这一突破，为解决AAV基因治疗的"剂量相关的肝毒性"这一行业痛点提供了完整解决方案。
肌肉靶向衣壳AAV.eM——让载体"认路"
派真生物自主研发的AAV.eM衣壳通过理性设计实现了：
- 肝脏去靶向：肝脏转导效率比AAV9显著降低100倍以上
- 肌肉增强靶向：在骨骼肌和心肌中富集能力提升10倍以上
- 跨物种验证：在食蟹猴和DMD小鼠模型中均表现出优异的治疗窗口
microRNA精准调控——让表达"分区"
如何进一步区分心肌与骨骼肌？创新性地引入组织特异性microRNA结合位点miR-208a（心脏特异性）：在转基因3'UTR插入5个miR-208a结合位点，即可在心肌中沉默表达达90%，而不影响骨骼肌。
图1 AAV载体构建示意图
肌内递送——让给药"局部化"
相比静脉注射，肌内注射具有天然优势：
（1）绕过肝脏首过效应：载体主要滞留在注射部位肌肉；
（2）耐受预存抗体：即使NAb滴度≥1:160，仍可保持有效转导（静脉注射在1:10即失效）；
（3）支持再给药：可更换血清型重复注射。
利用miR-208a结合位点实现AAV.eM-MHCK7驱动αCD19αCD3表达的心脏沉默及其对治疗疗效与安全性的影响
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文献和实验文献来源：Fan Y, et al. Decoupling Efficacy from Toxicity: Engineering Spatial Control in AAV-Mediated Gene Therapy.
❀ 制备AAV载体的常规方法 目前用于制备分离空衣壳（CsCl或碘克沙醇梯度）的方法对于放大是具有挑战性的并且不适合于大规模生产。此外，用于检测空衣壳的分析方法和全空粒子比的测定（电子显微镜（EM）测定，总粒子测定[ELISA]结合基因组拷贝滴定[qPCR]）耗费时间和劳动力，受操作者的影响技术或不提供用于不同血清型AAV的容易获得的试剂。
Role of the Adeno-Associated Virus Capsid in Gene Transfer
crystallography or cryo-electron microscopy (cryo-EM), and provide a basis for rational vector design in developing customized capsids for specific targeting of AAV vectors. The capsid of AAV has been shown to be remarkably stable, which is a desirable
用其他更高级的荧光显微镜呢？armstrong：当然可以观察的到，不过你没事观察细胞自发荧光干什么？应该尽量减少自发光。只要你的荧光显微镜配置的滤光片的波长范围把488nm和507nm（EX and Em，respectively）罩住即可了。yjr923：请教奥林帕斯与尼康哪个品牌的显微镜更好一些？llhawk：推荐使用NIKON或者LEICA的显微镜。特别是LEICA的显微镜，小巧，方便，性能好。goldenearth：我欲做卵母细胞培养急需体视显微镜，不知国产的那个牌子比较好？20，40倍，不需
