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- 提供商:
江苏集萃药康生物科技股份有限公司
- 服务名称:
C57BL/10ScSnJGpt-Dmdem3Cd4/Gpt
B10-Dmd-KO
品系名称:C57BL/10ScSnJGpt-Dmdem3Cd4/Gpt
品系类型:Knock-out
品系编号:T003035
背景:C57BL/10ScSnJNju
品系描述
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)属于 X 连锁隐性遗传病。本病以进行性四肢近端骨骼肌萎缩无力、小腿腓肠肌假性肥大为特征,同时累及心肌和呼吸肌, 并可在发病早期死亡[1],这种疾病同时也影响了部分中枢神经系统和器官的发育[2]。DMD 基因编码了一个较大的棒状细胞骨架蛋白(Dystrophin),主要分布在骨骼和心肌肌纤维内表面,抗肌萎缩蛋白有助于肌肉纤维在收缩过程中保持其完整性和弹性,是肌营养不良蛋白复合体的组成部分,为维持细胞的结构起到非常重要的桥梁作用。该基因在人类中的突变可致 Duchenne 型和 Becker 型肌营养不良症[3],这两种疾病在我国的发病率处于较高的水平, 因此进一步研究该类疾病的发病机制将成为研究的重点。
我们构建 mouse Dmd 基因的 gRNA,利用 CRISPR/Cas9 技术和囊胚注射技术,针对mouse Dmd 基因的 Exon4 进行打靶,筛选能够导致 Dmd 基因移码突变的小鼠模型。通过表型分析验证的 Dmd deficient mouse 将成为筛选肌营养不良症治疗药物或病理生理研究的重要模型。
应用领域
-
抗肌营养不良症药物的筛选
-
肌营养不良症病理生理研究
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文献和实验-
Nigro G, Comi LI, Politano L, Bain RJI. The incidence and evolution of cardiomyopathy in
Duchennemuscular dystrophy. IntJ Cardiol. 1990;26:271–7.
-
Emery A, Muntoni F. Duchenne muscular dystrophy. 3rd ed. Oxford: Oxford University Press; 2003.
-
Bresolin N, Castelli E, Comi GP, Felisari G, Bardoni A, Perani D, et al. Cognitive impairment in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 1994;4:359–69.
原创 SOOF 生物学霸 2022-04-20 17:59 4 月 12 日,江苏集萃药康生物科技股份有限公司开启申购,在公司公开的招股书中显示该公司主营业务为实验动物小鼠模型的研发、生产、销售及提供相关技术服务。部分品系的小白鼠单价高达万元以上,部分品系毛利率更是高达95% 左右。 随后一条「如何看待南大教授靠卖基因敲除小鼠,一只11723元,年赚近4亿」的讨论登上知乎热榜。 图片来源:知乎 作为天坑专业之首的生物,一直以来在大家的印象里总是和辛苦,清贫,回报周期长的标签挂钩
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