至少两线治疗失败的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的预后因素和效应修饰因素:系统性文献回顾与专家临床评价

Prognostic factors and effect modifiers in patients with relapsed or refractory follicular lymphoma who failed at least two lines of therapy: a systematic literature and expert clinical review

作者信息Pau Abrisqueta, Ana Jiménez-Ubieto, Ángel Serna, Irene Zamanillo, Yuting Kuang, Jennifer Uyei, Mohsin Shah, Laura Walsh, Eileen Thorley, Krystal Cantos, Emaan Rashidi, Qiufei Ma, Jessica J Jalbert, Alexi N Archambault, Yingxin Xu, Shivani Aggarwal, Srikanth Ambati, Hesham Mohamed, Christian Hampp, Bastian von Tresckow
PMID40892075
发布时间2025-09
DOI10.1007/s00277-025-06575-9

实验完整度

低

本研究为系统性文献回顾和专家评价,未包含原始实验;证据主要来自对已发表研究的二次分析和专家排序。

重点核对

POD24(一线LoT后24个月内疾病进展) 化学免疫难治/化疗耐药状态 对末次LoT的难治状态 既往LoT数量 血清LDH水平

摘要

为了提高真实世界外部比较研究的质量,必须系统性地识别、预先指定并考虑预后变量和效应测量修饰因子(EMMs),尤其是在模拟目标试验和真实世界对照组之间。这些因素可用于评估队列的可比性,并进行协变量调整,例如在倾向评分模型中。基于系统性文献回顾(SLR)的预后因素识别结合专家临床评价,提供了一种全面评估和排序证据等级的方法,同时有助于在单臂试验和真实世界数据研究中选择预后因素以评估队列间的不平衡。我们进行了SLR,随后进行了临床评估和专家排序,以识别至少接受过两线治疗(LoTs)的复发或难治性(r/r)滤泡性淋巴瘤(FL)患者的预后因素和EMMs。在纳入的13项研究中,SLR识别出28个与临床结果显著相关的预后因素,包括总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和客观缓解率(ORR)。值得注意的是,我们的评价未识别出任何统计学上显著的EMMs。根据专家对SLR来源列表的排序,按降序排列的5个最重要的预后变量为:一线LoT后24个月内疾病进展(POD24)、化学免疫难治/化疗耐药、对末次LoT难治、既往LoT数量和血清乳酸脱氢酶。这项全面的SLR和专家评价突显了r/r FL中的关键预后因素。所识别的预后变量可为未来研究提供信息,强调需要继续探索影响这一具有挑战性和异质性患者群体结局的因素。

实验结论

提炼研究问题、关键发现与证据,快速把握文章的核心贡献。

研究问题
在至少接受过两线治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中,哪些因素可作为预后因素或效应修饰因素,并应预先指定用于真实世界比较研究?
核心机制
文中未明确说明
主要证据
基于13项研究的SLR确定了28个与OS、PFS、ORR等结局显著相关的预后因素;专家评价将POD24、化学免疫难治/化疗耐药、对末次LoT难治等列为最相关的预后变量。
研究意义
识别的预后变量可为未来研究提供信息,强调需要继续探索影响这一具有挑战性和异质性患者群体结局的因素。

研究方法

按研究目的归类文中使用的方法,便于定位所需技术。

文献检索与研究筛选
数据提取与质量评估

关键环节

汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。

环节核对要点
文献检索
检索数据库:MEDLINE、Embase、CENTRAL;时间范围:2016年1月1日至2021年12月13日;纳入标准:成人r/r FL grade 1-3a,至少两线治疗失败(3L+)
阅读提示:Methods - Search strategy
研究筛选
纳入标准:提供预后因素或EMMs相关结局(ORR、OS、PFS等)统计学显著关联的研究;排除标准:病例报告、综述等
阅读提示:Methods - Eligibility criteria
数据提取
统计显著性阈值:p<0.05;仅提取多变量模型结果(如适用)
阅读提示:Methods - Study selection, data collection, and risk of bias assessment
专家评价
专家人数:3位临床专家;量表:预后影响5分量表,可用性3分量表;排序方式:每位专家对变量排序,再汇总
阅读提示:Methods - Clinical review and consensus process