儿童晚期实体瘤患者连续使用酪氨酸激酶抑制剂的患病率及结局评估

目的 多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKIs）越来越多地用于儿童肉瘤和其他实体瘤的治疗。目前尚不清楚连续使用多种TKI是否能带来获益，以及哪些患者最可能从mTKI再挑战中获益。 方法 我们对2007年至2020年间在试验外接受连续mTKI治疗（单药或联合治疗）的儿童癌症患者进行了一项回顾性队列研究。我们报告了患者特征、临床结局、给药模式和与治疗相关的毒性。 结果 研究队列包括25名患者。在我们机构所有接受肉瘤治疗的患者中，连续mTKI治疗的总体患病率为3.7%，对第二种mTKI的缓解率为9%。从第二种mTKI开始，中位6个月无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为42.1%（95% CI 20.4-62.5%）和79.1%（95% CI 57.0-90.8%）。接受第一种mTKI治疗≥4个月（n=11）的患者，其PFS显著长于接受<4个月（n=11）的患者（P=0.001）。33%的患者因毒性而停用第二种mTKI。15名因疾病进展而停用第一种mTKI的患者中，有6名（40%）在第二种mTKI治疗中获得部分缓解或稳定疾病。 结论 我们观察到mTKI再挑战的缓解率较低。然而，我们发现那些接受第一种mTKI治疗≥4个月的患者更有可能在第二种mTKI治疗中获得长期疾病稳定。尽管毒性很常见，但只有少数患者因毒性停用第二种mTKI。