同胞供者异基因外周血与骨髓造血干细胞移植在儿科患者中的可比结局

传统上，在儿科造血干细胞移植（HSCT）中，骨髓（BM）一直是干细胞（SCs）的首选来源；然而，近年来外周血干细胞（PBSC）的使用有所增加。随着移植物抗宿主病（GVHD）预防的进步，在同胞供者HSCT中，BM是否仍是优于PB的干细胞来源仍存在争议。在此，我们比较了使用总计7.5 mg/kg的抗胸腺细胞球蛋白（ATG）接受同胞HSCT的恶性或非恶性疾病儿科患者的骨髓移植（BMT）和外周血干细胞移植（PBSCT）的结果。我们回顾性分析了2005年至2020年间在首尔国立大学儿童医院接受同胞供者HSCT的儿童。在86名患者中，40名接受了BMT，46名接受了PBSCT。56名患者患有恶性疾病，而30名患者患有非恶性疾病。所有预处理方案均包含ATG。恶性疾病患者和大约一半的非恶性疾病患者接受了基于白消安的清髓性预处理方案。其余一半非恶性疾病患者接受了基于环磷酰胺的减低强度预处理方案。根据我们中心进行的研究，所有骨髓供者在采集前均接受了G-CSF以促进早期植入。在所有86名患者（47名男性和39名女性）中，HSCT时的中位年龄为11.4岁（范围，0.7至24.6岁）。中位随访期为57.9个月（范围，0.9至228.6个月），BM和PBSC组相应的数值分别为77个月（范围，2.4至228.6）和48.7个月（范围，0.9至213.2）。BM组发生1例植入失败，PBSC组无植入失败。PBSC组II–IV级急性GVHD的累积发生率较高（BM 2.5%，PBSC 26.1%，p=0.002），但III–IV级急性GVHD（BM 0%，PBSC 6.5%，p=0.3703）和广泛性慢性GVHD（BM 2.5%，PBSC 11.6%，p=0.1004）无显著差异。在单变量分析中，BM和PBSC之间的治疗相关死亡率（TRM）（BM 14.2%，PBSC 6.8%，p=0.453）、5年无事件生存率（EFS）（BM 71.5%，PBSC 76.2%，p=0.874）和总生存率（OS）（BM 80.8%，PBSC 80.3%，p=0.867）均无显著差异。在包括单变量分析中所有p<0.50因素的多变量分析中，EFS或OS没有显著的预后因素。在恶性疾病患者中，BM和PBSC之间的复发发生率没有显著差异（BM 14.2%，PBSC 6.8%，p=0.453）。此外，恶性与非恶性疾病之间，以及基于白消安的清髓性方案与使用环磷酰胺的减低强度化疗之间，TRM、5年EFS和OS率也没有显著差异。在这项研究中，我们显示，在使用ATG（总计7.5 mg/kg）的同胞供者BMT和PBSCT之间，除了II–IV级急性GVHD外，EFS、OS、TRM和GVHD均无显著差异。因此，对供者创伤更小且对医生劳动力需求更少的PB采集，也可被认为是儿童同胞供者HSCT可接受的干细胞来源。