2001年至2019年神经母细胞瘤发病率、生存率及种族和民族差异的综合分析

A comprehensive analysis of neuroblastoma incidence, survival, and racial and ethnic disparities from 2001 to 2019

作者信息Kevin Campbell, David A Siegel, Puja J Umaretiya, Shifan Dai, Andras Heczey, Philip J Lupo, Jeremy M Schraw, Trevor D Thompson, Michael E Scheurer, Jennifer H Foster
PMID37867409
发布时间2024-01
DOI10.1002/pbc.30732

实验完整度

中

研究基于USCS和NPCR两个大型人群数据库进行描述性流行病学分析,包括发病率趋势、相对生存率和多变量Cox回归,但未开展功能或机制验证。

主要模型

USCS数据库中的神经母细胞瘤患者队列 NPCR数据库中的神经母细胞瘤患者队列

重点核对

神经母细胞瘤定义:ICCC诊断组IVa,包括神经母细胞瘤和节细胞神经母细胞瘤,ICD-O-3组织学代码9500和9490 纳入标准:年龄小于20岁,恶性肿瘤,经显微镜确诊,初次诊断 排除标准:仅尸检或仅死亡证明病例 随访:NPCR生存数据随访至2018年12月

摘要

背景:我们基于美国癌症统计(USCS)和国家癌症登记计划(NPCR)的综合数据,按人口统计学和临床因素分层,描述了儿童和青少年神经母细胞瘤的发病率和5年生存率。方法:我们分析了USCS(2003-2019年)中神经母细胞瘤的发病率以及NPCR(2001-2018年)中年龄小于20岁患者的生存数据。发病率趋势通过连接点回归计算平均年度百分比变化(AAPC)。通过比较不重叠的置信区间(CI)来评估相对生存率的差异。结果:我们在USCS中识别出11,543例原发性神经母细胞瘤病例。年龄调整发病率为每百万人8.3例[95% CI: 8.2, 8.5],AAPC为0.4% [95% CI: −0.1, 0.9]。来自NPCR数据集(n = 10,676)的5年相对生存率为79.7% [95% CI: 78.9, 80.5]。年龄小于1岁的患者5年相对生存率最高(92.5%)。非西班牙裔白人患者(80.7%)或西班牙裔患者(80.8%)的5年相对生存率高于非西班牙裔黑人患者(72.6%)。结论:2003-2019年期间神经母细胞瘤发病率保持稳定。按性别、年龄、种族/民族和分期划分,相对生存率存在差异;男性、年龄较大、非西班牙裔黑人或有远处疾病的患者生存率较差。未来的研究可评估导致生存率差异的上游因素,并评估解决不平等问题及改善所有群体生存率的干预措施。

实验结论

提炼研究问题、关键发现与证据,快速把握文章的核心贡献。

研究问题
基于覆盖美国大部分人口的全面数据库,描述神经母细胞瘤的近期流行病学趋势,包括发病率、5年生存率及其在不同人口统计学和临床因素上的差异。
核心机制
文中未明确说明
主要证据
USCS数据库中11,543例病例的发病率分析显示总体发病率稳定(AAPC = 0.4%),NPCR数据库中10,676例病例的5年相对生存率为79.7%,且2010-2018年诊断患者的生存率较2001-2009年提高。多变量Cox回归显示非西班牙裔黑人种族是生存率较低的独立风险标志(HR = 1.29)。
研究意义
这些数据可为神经母细胞瘤的风险分层提供信息,并鼓励调查生存结果中存在的差异。该研究可作为未来实施潜在干预措施的基础,如增加临床试验入组和解决护理获取不平等问题的项目。

研究路径

按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。

1

数据获取与队列构建

从USCS和NPCR数据库获取神经母细胞瘤病例,构建用于发病率和生存率分析的队列。

从USCS数据库获取2003-2019年发病率数据,覆盖99.1%的美国人口;从NPCR数据库获取2001-2018年生存数据,覆盖87.5%的美国人口。根据ICCC诊断组IVa和ICD-O-3组织学代码定义神经母细胞瘤,纳入年龄小于20岁、经显微镜确诊的初次恶性肿瘤病例,排除仅尸检或仅死亡证明的病例。

2

发病率计算与趋势分析

计算年龄调整发病率,并评估发病率随时间的变化趋势。

使用USCS数据计算按年龄、性别、种族/民族、分期、城乡状态和经济状况分层的发病率,并使用连接点回归程序计算平均年度百分比变化(AAPC)。使用多变量负二项回归估计调整后的相对风险。

3

相对生存率分析

估算神经母细胞瘤患者的5年相对生存率,并比较不同亚组之间的差异。

使用NPCR数据,在SEER*Stat中利用社会经济状况/地理/种族年度生命表计算预期生存率,并采用完整方法计算5年相对生存率。按年龄、性别、种族和民族、城乡状态和诊断年份进行分层。

4

全因生存率分析

评估神经母细胞瘤患者的5年全因生存率,并确定影响生存的独立风险因素。

使用Kaplan-Meier方法生成生存曲线,并使用log-rank检验比较差异。进行多变量Cox比例风险回归建模,以检查选定的人口统计学和临床变量对5年全因生存率的影响。使用Hmisc包中的aregImpute函数进行多重插补(m = 10)。

研究方法

按研究目的归类文中使用的方法,便于定位所需技术。

产品清单

实验环节名称品牌货号
SEER*Stat--8.3.8
SAS--9.4
R--4.2.1

关键环节

汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。

环节核对要点
数据获取
数据库版本和覆盖范围:USCS 2003-2019年覆盖99.1%美国人口,NPCR 2001-2018年覆盖87.5%美国人口
阅读提示:Methods, Databases
病例定义
神经母细胞瘤定义:ICCC Group IVa, ICD-O-3 代码9500和9490;纳入年龄<20岁,恶性肿瘤,显微镜确诊,初次诊断;排除仅尸检或仅死亡证明
阅读提示:Methods, Inclusion criteria
发病率分析
年龄调整方法:2000年美国标准人口;趋势计算:连接点回归的AAPC;相对风险:多变量负二项回归
阅读提示:Methods, Incidence rates and trends
相对生存率分析
预期生存率:社会经济状况/地理/种族年度生命表;方法:完整方法;软件:SEER*Stat 8.3.8
阅读提示:Methods, Relative survival analysis
全因生存率分析
生存曲线:Kaplan-Meier;检验:log-rank;模型:多变量Cox比例风险;插补:aregImpute (m=10)
阅读提示:Methods, All-cause survival analysis