美国改良德尔菲共识：真性红细胞增多症的疾病进展与疾病修饰定义

在确诊后15年内，约15%的真性红细胞增多症（PV）病例进展为PV后骨髓纤维化，约3%在10年内转化为急性髓系白血病。疾病进展的风险因素包括高龄和存在某些获得性髓系相关突变。在评估能够实现疾病修饰和改善患者预后的治疗方案时，更好地理解PV疾病进展的定义至关重要。采用改良德尔菲法，召集了一个由七名美国临床医师组成的虚拟指导小组（SG），这些医师专门从事PV的管理和治疗。该小组在六个主要领域生成了41条共识声明。根据这些声明制定了一份调查问卷，并采用四点李克特量表分发给更广泛的专家小组。分析结果以确定每条声明的同意水平。共识阈值设定为75%同意。共收到61份来自血液肿瘤科医师（n=56）、肿瘤科医师（n=3）和血液科医师（n=2）的回复。经分析，39/41（95%）条声明达成共识，2/41（5%）条未达成共识。与反应评估裁定、治疗选择和疾病进展相关的共识声明得分最高，在更广泛的小组中达成92%的共识。基于共识，SG就定义PV疾病进展和疾病修饰的一套建议达成一致。这些建议旨在增进对疾病过程的理解，以支持开发更有效的治疗策略。