双侧肾母细胞瘤伴间变：来自儿童肿瘤组研究AREN0534的报告

目的：本研究的目的是检查AREN0534研究中患有间变性双侧肾母细胞瘤（BWT）儿童的结果，以确定潜在的预后因素和未来临床试验的目标领域。方法：比较了AREN0534研究中具有间变（局灶性间变（FA）或弥漫性间变（DA））患者的人口统计学和临床数据。使用Kaplan-Meier估计报告无事件生存率（EFS）和总生存率（OS），并附95%置信区间，使用对数秩检验比较FA和DA之间的结果差异。分析了切缘状态的影响。结果：参加AREN0534的27名儿童至少在一个肾脏中存在间变（17例DA，10例FA），并被纳入这项分析。26名（96%）患有BWT。19%的患者两个肾脏均有间变组织学（4/17 DA和1/10 FA）。46%的BWT患者接受了双侧肾单位保留手术（NSS）；一名退出方案治疗的儿童最终需要双侧根治性肾切除术。EFS和OS的中位随访时间分别为入组后8.6和8.7年。DA的4年和8年EFS为53%（95% CI：34%至83%）；FA的4年EFS为80%（95% CI：59%至100%），8年EFS为70%（95%CI；47%-1005）。10名FA儿童中有3名和17名DA儿童中有8名发生了事件。EFS在切缘状态方面无统计学差异（p=0.79；HR=0.88）。在6名死亡儿童中（5名DA，1名FA），所有人在18个月内均经历过先前的复发或进展。结论：在BWT背景下，DA/FA儿童的事件发生较早。在当代多模式治疗背景下解释切缘状态对结果的影响时应谨慎。需要对BWT和DA/FA儿童进行未来的针对性研究。