电子患者报告结局监测和自我管理项目在再生障碍性贫血和阵发性睡眠性血红蛋白尿症中的可行性——一项初步研究（ePRO-AA-PNH）

引言 电子患者报告结局（ePRO）在医疗保健中日益受到认可，因为其已被证明能改善癌症患者的结局，但在罕见血液疾病中研究较少。本研究旨在开发和测试专门为再生障碍性贫血（AA）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）定制的ePRO系统的可行性。 方法 在进行以用户为中心的设计评估后，为AA和PNH患者定制了ePRO系统，并由患者及其医疗团队测试了6个月。症状报告触发自我管理建议，并在症状严重时提示患者联系临床医生，而医疗团队会收到严重症状的警报以进行患者护理。 结果 所有九名纳入的患者对每周症状报告（72%）表现出高依从率，并报告了高满意度。该系统在使用、可理解性和融入日常生活方面被评为高分。大多数患者（78%）愿意继续使用，并且所有患者都会向其他AA/PNH患者推荐该应用。技术性能很少成为障碍，医疗保健提供者认为ePRO-AA-PNH是有用的补充，但缺乏与医院信息系统的整合被认为是使用的主要障碍。 结论 为AA和PNH定制的ePRO系统在依从性、满意度和性能方面是可行的，显示出这些罕见疾病在数据收集和患者指导方面的巨大潜力。然而，融入临床工作流程对于进一步的常规使用至关重要。