患者纳入与基线评估
确定BP-CML患者诊断和移植前特征
回顾性纳入2009年6月至2022年12月接受allo-SCT的BP-CML患者，收集基线人口学、疾病特征、既往治疗和移植相关信息。
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慢性髓性白血病急变期异基因移植：北印度单中心过去十年的经验
Allogeneic transplantation for CML blast phase: Learnings over last decade from a single centre in North India
实验完整度
中回顾性队列研究，包含33例BP-CML患者移植后结局分析，采用Kaplan-Meier和Cox回归进行生存分析，但缺乏功能验证或机制验证。
主要模型
BP-CML患者队列 异基因干细胞移植模型
重点核对
移植后TKI维持治疗（是/否） 预处理方案（MAC vs RIC） 移植时疾病状态（CR vs 非CR） 移植前BCR::ABL1水平（≤0.1% vs >0.1%） 移植前ponatinib暴露
摘要
尽管酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）取得了进展，慢性髓性白血病急变期（BP-CML）的治疗仍然具有挑战性。本研究回顾性评估了2009年6月至2022年12月期间接受异基因干细胞移植（allo-SCT）的BP-CML患者。共纳入33例患者，中位年龄为41岁，以男性为主。大多数患者采用清髓性预处理和外周血干细胞移植。估计的2年总生存率（OS）为48.3%。48.5%的患者出现复发，通常在移植后3个月内。移植后TKI维持治疗与OS改善显著相关（p=0.001）。该研究强调早期干预和优化移植后维持治疗以改善预后的必要性。
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- 在接受异基因干细胞移植的BP-CML患者中，哪些因素与长期生存结局相关？
- 核心机制
- 移植后TKI维持治疗与改善的总生存期显著相关，可能通过控制BCR::ABL1通路减少复发。
- 主要证据
- 基于33例BP-CML患者的回顾性队列，单因素Cox回归显示移植后TKI维持治疗显著改善OS（p=0.001）和PFS（p=0.005）。
- 研究意义
- 研究强调早期干预和优化移植后维持治疗（尤其是ponatinib）对改善BP-CML患者预后的重要性。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
移植前治疗
评估移植前治疗策略
患者接受TKI单药或联合化疗或去甲基化药物，记录TKI暴露史。
异基因干细胞移植
评估移植方案和移植后结局
记录预处理方案、GVHD预防、干细胞来源、移植后恢复、GVHD发生情况。
移植后TKI维持治疗
评估移植后TKI维持对生存的影响
部分患者移植后开始TKI维持治疗，记录药物和时间。
生存分析
评估移植后OS、PFS、CIR和NRM
采用Kaplan-Meier法估计OS和PFS，累计复发率用CIR，单因素和多因素Cox回归分析影响因素。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
分析复发和死亡竞争事件
产品清单
| 实验环节 | 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|---|
| 统计分析 | SPSS 21（IBM SPSS Statistics for Windows，版本21.0；IBM公司，Armonk，NY，美国） | IBM Corp. | -- |
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 患者纳入 | BP-CML诊断标准（WHO定义）、年龄>12岁、接受allo-SCT 阅读提示：Materials and methods: Study design and patient population |
| 移植前治疗 | TKI类型、剂量、疗程；是否联合化疗或HMA 阅读提示：Results: Pre-transplant treatment |
| 预处理方案 | 预处理方案强度（MAC vs RIC）、具体药物剂量 阅读提示：Materials and methods: Definitions; Supplementary methods（文中未详细列出具体方案，需参考补充方法） |
| GVHD预防 | GVHD预防方案（CSA-MTx或PTCy-Tac-MMF） 阅读提示：Results: Baseline data |
| 移植后TKI维持 | TKI药物选择、起始时间、剂量、持续时间 阅读提示：Results: Transplant outcomes |
| 生存分析 | 随访时间、生存终点定义（OS、PFS、CIR、NRM）、统计模型变量 阅读提示：Materials and methods: Definitions; Statistical analysis |