数据收集
评估不同评分方法的表现
在九个美国和加拿大研究中心，271名儿童在两种不同时间点完成15个核心AE条目。
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儿童患者报告结局版不良事件通用术语标准推荐评分方法
Recommended scoring approach for the pediatric patient-reported outcomes version of the Common Terminology Criteria for Adverse Events
实验完整度
中多中心研究包含271例儿童样本，使用多种统计方法（相关分析、ROC曲线）评估评分方法，并通过访谈获取临床医生偏好，属于方法学研究。
主要模型
271名癌症儿童（7-18岁） 五名儿科肿瘤临床研究者
重点核对
271名儿童，平均年龄13.4岁，51.3%为男性 两种数据收集时间点（T1和T2），间隔7天至4周以上 三种评分方法（属性水平、加权综合、总体得分） PROMIS儿科焦虑、抑郁和疲劳T分数截止点：>52，>53.5，>47.5 ROC分析确定的总体AE得分截止值：6或7
摘要
背景：直接从接受癌症治疗的儿童和青少年中收集症状、功能及不良事件（AE）数据，比仅依赖其照护者或临床医生的解读更全面、更准确。我们开发了儿童患者报告结局版不良事件通用术语标准（Ped-PRO-CTCAE）测量系统，并融合了儿童、家长和临床医生的意见。在此我们报告如何确定推荐的 Ped-PRO-CTCAE 条目评分方法。方法：分析了271例患者的数据，采用三种评分方法：1) 在AE属性水平（频率、严重程度、干扰）使用有序和二分类测量；2) 按AE属性加权综合AE条目得分（频率0.5；严重程度1.0；干扰1.5）；3) 报告的AE总数。检验了每个AE属性、AE条目得分和总体AE得分与PROMIS®儿童测量量表之间的关联。评估了Ped-PRO-CTCAE总体AE得分识别PROMIS症状T评分差于参考人群的患者的判别能力。通过对五位儿童肿瘤临床试验研究者进行访谈，获取了临床医生对评分信息显示的偏好。结果：不同评分方法产生了相似的结果，包括Ped-PRO-CTCAE属性、AE条目得分和总体AE得分与PROMIS儿童测量量表之间的正相关。临床医生更偏好最精细的评分信息显示（儿童报告的特定得分为0-3分及相应的描述性术语）。结论：尽管三种评分方法产生的结果相似，我们仍推荐采用AE属性水平评分，即每个Ped-PRO-CTCAE AE属性一个得分，因为在临床和研究中使用简便。
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- 确定Ped-PRO-CTCAE条目的推荐评分方法，以在临床和研究中使用简便。
- 核心机制
- 文中未明确说明
- 主要证据
- 271名儿童的数据显示三种评分方法均与PROMIS儿科测量量呈正相关，且临床医生偏好属性水平的评分显示。
- 研究意义
- 推荐属性水平评分方法，因其简便性，且能直接反映儿童报告，有助于临床护理和临床试验。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
属性水平评分
评估每个AE属性的评分（有序和二分）与PROMIS测量的关联
对每个AE属性计算有序（0-3）和二分类（0/1）得分，并通过多序列和双序列相关分析其与PROMIS得分的关联。
综合AE条目评分
评估加权综合AE条目得分与PROMIS测量的关联
根据AE属性（频率、严重程度、干扰）加权计算综合得分，通过Spearman相关分析。
总体AE评分
评估总体AE评分（报告AE数量）与PROMIS测量的关联及其判别能力
计算每个儿童报告的AE数量，通过Spearman相关分析其与PROMIS测量的关联，并使用ROC曲线确定截止值。
临床医生偏好调查
了解临床医生对评分显示方式的偏好
通过60分钟访谈，向五位儿科肿瘤临床研究者展示四种评分显示选项，记录他们的选择。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
产品清单
| 实验环节 | 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|---|
| 数据收集 | 儿童患者报告结局版不良事件通用术语标准 | -- | -- |
| PROMIS儿童测量量表 | -- | -- |
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 数据收集 | 样本量271，年龄范围7-18，两个数据点时间间隔，癌症类型分布 阅读提示：Results 部分 Study Sample；Methods 部分 Study Design |
| 属性水平评分 | 属性评分范围0-3，二分类定义，相关分析类型 阅读提示：Methods 部分 Scoring at the Ped-PRO-CTCAE AE Attribute Level |
| 综合AE条目评分 | 权重方案（0.5,1.0,1.5） 阅读提示：Methods 部分 Scoring at the AE Level |
| 总体AE评分 | 总体AE得分定义（报告AE数量），ROC分析截止值，PROMIS截止值 阅读提示：Methods 部分 Overall Scoring by Number of Endorsed Core AEs 和 ROC Curve Analyses |
| 临床医生偏好调查 | 访谈对象人数，访谈方式 阅读提示：Methods 部分 Clinician Preference for Score Display |