非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤：来自儿童肿瘤学组的报告

Nonorbital, Nonparameningeal Head and Neck Rhabdomyosarcoma: A Report From the Children's Oncology Group

作者信息Jamie M Aye, Wei Xue, Zhengya Gao, Matthew Ladra, Daniel J Indelicato, Anthony Sheyn, Roshni Dasgupta, Michael A Arnold, Archana Shenoy, Corinne M Linardic, Rajkumar Venkatramani

PMID40108481

期刊Pediatr Blood Cancer

发布时间2025-06

DOI10.1002/pbc.31673

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实验完整度

中

多中心临床试验的回顾性分析，含临床特征、生存分析及局部/区域控制分析，无机制或功能实验。

主要模型

非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤患者队列

重点核对

纳入患者来自COG七项临床试验（D9602、ARST0331、D9803、ARST0531、D9802、ARST0431、ARST08P1）横纹肌肉瘤组织学亚型（胚胎型或腺泡型）临床或影像学淋巴结状态（N0/N1） IRSG分期（I-IV组）是否接受放疗

摘要

背景：横纹肌肉瘤（RMS）是儿童最常见的头颈部软组织肉瘤。间组横纹肌肉瘤研究（IRS）I-IV表明，患有腺泡状横纹肌肉瘤（ARMS）、III组疾病或临床区域淋巴结受累的患者预后较差。在后续儿童肿瘤学组（COG）试验中接受治疗的非眼眶、非脑膜旁头颈部（NONPHN）横纹肌肉瘤患者的结果和预后特征尚未见报道。方法：纳入在COG低危（D9602或ARST0331）、中危（D9803或ARST0531）和高危（D9802、ARST0431或ARST08P1）试验中登记的患者。所有患者均接受化疗。患有I组（完全切除）ARMS和II组（镜下残留）或III组（肉眼残留）RMS的患者接受了36–50.4 Gy的辅助放疗。结果：共有172名非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤患者接受了七项试验的治疗。大多数患者为颊部原发（30%）、II组（38%）或III组（34%）疾病、无临床或影像学淋巴结受累（N0，80%），并接受了放疗（70%）。中位随访时间为7.7年。五年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）分别为70.8%和83.7%。N0疾病患者的区域失败率为2%。结论：非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤患者的结果与当代研究相似。尽管ARST系列与D系列方案相比放疗靶区体积较小，但III组肿瘤患者的结果仍可维持。低区域失败率提示，对N0疾病患者进行前哨淋巴结采样以及对ARMS和N0疾病患者进行选择性淋巴结放疗可能没有必要。

患者纳入与分组

识别符合条件的非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤患者并描述其临床特征

从COG的七项临床试验中纳入172例患者，通过中心病理审查确认诊断，并收集性别、年龄、肿瘤部位、组织学亚型、肿瘤大小、淋巴结状态、Group、放疗和延迟原发切除等信息。

生存结局分析

评估整个队列及按风险分层和临床特征亚组的生存结局

使用Kaplan-Meier方法估计EFS和OS，使用Peto-Peto方法估计标准误，使用Contal和O'Quigley方法确定肿瘤大小的最佳截断值。

局部和区域控制分析

评估局部和区域失败率，并比较不同治疗方案下的局部控制率

定义局部失败、区域失败和远处失败，并计算五年局部失败率和区域失败率。比较D9602亚组B与ARST0331子集2、D9803与ARST0531的局部控制率。

环节	核对要点
患者纳入	纳入标准：非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤，原发部位定义（颊、下咽、喉、颈、口腔、口咽、腮腺、头皮、甲状腺或甲状旁腺）阅读提示：Methods: Patient Selection and Tumor Evaluation
治疗方案	化疗方案（VA、VAC、VTC、VI等），放疗剂量（36-50.4 Gy），放疗时机（Week 3/12/13/4/15/20），环磷酰胺累积剂量（D9602 28.6 g/m²，ARST0331 4.8 g/m²等）阅读提示：Methods: Treatment of Patients on Low-Risk Studies D9602 and ARST0331, Treatment of Patients on Intermediate-Risk Studies D9803 and ARST0531, Treatment of Patients on High-Risk Studies D9802, ARST0431, and ARST08P1
放射治疗靶区定义	D系列：GTV+1.5cm边缘；ARST系列：GTV+1cm边缘；对于有影像学反应的患者，D系列给予GTV+0.5cm边缘的推量，ARST系列给予GTV+1cm边缘的推量阅读提示：Methods: Treatment of Patients on Low-Risk Studies D9602 and ARST0331; Treatment of Patients on Intermediate-Risk Studies D9803 and ARST0531
疗效评估	事件定义（局部失败、区域失败、远处失败），EFS和OS定义，中位随访时间（7.7年），统计方法（Kaplan-Meier、Peto-Peto、Contal和O'Quigley）阅读提示：Methods: Statistical Analysis

环节

核对要点

患者纳入

纳入标准：非眼眶、非脑膜旁头颈部横纹肌肉瘤，原发部位定义（颊、下咽、喉、颈、口腔、口咽、腮腺、头皮、甲状腺或甲状旁腺）

阅读提示：Methods: Patient Selection and Tumor Evaluation

治疗方案

化疗方案（VA、VAC、VTC、VI等），放疗剂量（36-50.4 Gy），放疗时机（Week 3/12/13/4/15/20），环磷酰胺累积剂量（D9602 28.6 g/m²，ARST0331 4.8 g/m²等）

阅读提示：Methods: Treatment of Patients on Low-Risk Studies D9602 and ARST0331, Treatment of Patients on Intermediate-Risk Studies D9803 and ARST0531, Treatment of Patients on High-Risk Studies D9802, ARST0431, and ARST08P1

放射治疗靶区定义

D系列：GTV+1.5cm边缘；ARST系列：GTV+1cm边缘；对于有影像学反应的患者，D系列给予GTV+0.5cm边缘的推量，ARST系列给予GTV+1cm边缘的推量

阅读提示：Methods: Treatment of Patients on Low-Risk Studies D9602 and ARST0331; Treatment of Patients on Intermediate-Risk Studies D9803 and ARST0531

疗效评估

事件定义（局部失败、区域失败、远处失败），EFS和OS定义，中位随访时间（7.7年），统计方法（Kaplan-Meier、Peto-Peto、Contal和O'Quigley）

阅读提示：Methods: Statistical Analysis

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