患者入组与特征分析
纳入R/R-AL患者并描述其基线特征。
回顾性分析2018年7月至2023年5月在我中心接受达雷妥尤单抗挽救治疗的成人R/R-AL患者，共10例，包含7例AML和3例ALL，收集性别、年龄、疾病类型、治疗线数、遗传学、细胞遗传学等数据。
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达雷妥尤单抗为基础的方案治疗复发/难治性急性白血病的临床疗效：单中心经验
The clinical efficacy of a daratumumab-based regimen in relapsed/refractory acute leukemia: a single-center experience
实验完整度
中该研究为单中心回顾性观察性研究，包含10例患者的临床数据，主要基于疗效和安全性评估，缺乏独立的功能验证或机制验证实验。
主要模型
复发/难治性急性白血病患者（7例AML，3例ALL）
重点核对
药物剂量：达雷妥尤单抗16 mg/kg 治疗线数：中位既往治疗线数为2线 疗效评估标准：CR、CRi、PR定义 CD38表达水平高（85.4%-100%）的患者可能对治疗有反应
摘要
复发/难治性急性白血病（R/R-AL）的缓解率低、生存期短、预后差。由于缺乏标准有效的治疗方案，治疗R/R-AL仍具有挑战性，因此需要有效的治疗方法。在急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）中均观察到CD38表达。达雷妥尤单抗是一种人源化抗CD38单克隆抗体，用于治疗多发性骨髓瘤，并已有报道可安全有效地治疗R/R-AL。本研究回顾性分析了2018年7月至2023年5月在我中心接受达雷妥尤单抗为基础的挽救性治疗的10例成人R/R-AL患者的临床数据。分析中纳入7例AML和3例ALL病例。7例（70%）患者对治疗有反应（完全缓解[CR]，60%；部分缓解[PR]，10%）。7例缓解者中，3例接受了异基因干细胞移植（ASCT），其中1例接受了第二次ASCT。5例既往暴露于维奈克拉的R/R AML患者中，有3例在维奈克拉联合达雷妥尤单抗再次治疗时获得了治疗反应（2例CR和1例PR）。中位随访时间为6.15个月（0.9-21个月）。12个月总生存率和无事件生存率分别为68.6%和40.0%。主要不良事件包括3级发热性中性粒细胞减少症（20%）和3级血液学毒性（60%）。以达雷妥尤单抗为基础的挽救性治疗方案为R/R-AL患者提供了缓解的机会，且耐受性可接受，为桥接ASCT创造了可能。
实验结论
提炼研究问题、关键发现与证据，快速把握文章的核心贡献。
- 研究问题
- 评估达雷妥尤单抗为基础的挽救方案在复发/难治性急性白血病患者中的疗效和安全性。
- 核心机制
- 达雷妥尤单抗通过靶向CD38触发多种抗肿瘤机制，包括补体依赖性细胞毒性、抗体依赖性细胞介导的细胞毒性和吞噬作用、肿瘤细胞凋亡及CD38酶活性调节。
- 主要证据
- 10例R/R-AL患者接受达雷妥尤单抗治疗，7例（70%）获得缓解（6例CR，1例PR），其中3例桥接ASCT；5例既往暴露于维奈克拉的AML患者中3例在联合维奈克拉时获得反应。
- 研究意义
- 达雷妥尤单抗为基础的挽救方案为R/R-AL患者提供缓解机会且耐受性可接受，可能为桥接ASCT创造可能。
研究路径
按研究推进顺序梳理实验设计、验证步骤与关键观察。
治疗方案与给药
实施达雷妥尤单抗为基础的挽救治疗并记录给药方案。
患者接受达雷妥尤单抗16 mg/kg，AML患者主要联合去甲基化药物和维奈克拉，ALL患者采用不同方案（见补充表S1）。
疗效评估
评估治疗的客观缓解率、CR率及生存结局。
评估患者的CR、CRi、PR、NR、PD、OS和EFS，并计算ORR和CR+CRi率。
不良反应监测
评估达雷妥尤单抗方案的安全性。
记录并分级不良事件，包括血液学毒性和输注反应。
研究方法
按研究目的归类文中使用的方法，便于定位所需技术。
关键环节
汇总复现实验时建议重点确认的条件及原文阅读提示。
| 环节 | 核对要点 |
|---|---|
| 患者入组 | 患者年龄≥18岁；诊断R/R AML或ALL；接受达雷妥尤单抗为基础的挽救治疗 阅读提示：Methods 部分，患者特征 |
| 治疗方案 | 达雷妥尤单抗剂量16 mg/kg；给药次数1-4次；AML患者联合去甲基化剂和维奈克拉；ALL患者方案见补充表S1 阅读提示：Methods 部分，Treatment administration；补充表S1 |
| 疗效评估 | CR、CRi、PR、NR、PD定义；MRD阴性定义；OS和EFS计算 阅读提示：Methods 部分，相关定义 |
| 不良反应监测 | 不良事件分级标准（CTCAE 5.0） 阅读提示：Methods 部分，相关定义 |