比利时登记研究中常规临床实践中接受帕纳替尼治疗的费城染色体阳性白血病患者的临床结局

关于帕纳替尼的临床使用数据有限。本前瞻性登记研究旨在评估比利时2016-2019年3年期间常规实践中帕纳替尼治疗的结果（NCT03678454）。慢性髓性白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者按照当前说明书接受帕纳替尼治疗。共纳入50例患者（33例CML，17例Ph+ ALL）。55%的CML和29%的Ph+ ALL患者既往接受过≥3种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。开始帕纳替尼治疗的原因包括不耐受（40%）、对既往TKIs复发或难治（28%）、进展（16%）或T315I突变（16%）。CML患者中位随访时间为15个月，Ph+ ALL患者为4.5个月。CML患者中58%和Ph+ ALL患者中41%的最佳反应为主要分子学反应（MMR）。因对既往TKIs不耐受而开始帕纳替尼治疗的20例患者中，9例（64%）CML和4例（67%）Ph+ ALL患者达到MMR。CML和Ph+ ALL患者的3年总生存（OS）估计值分别为85.3%和85.6%；无进展生存（PFS）估计值分别为81.6%和48.9%。34例（68%）患者报告了不良反应；皮疹（26%）和皮肤干燥（10%）最常见。报告的心血管不良反应包括血管狭窄（3例）、动脉高血压（2例）、胸痛（1例）、心悸（1例）和血管闭塞（1例）。这一比利时登记研究证实了PACE临床试验的结果，支持在既往TKIs耐药或不耐受或存在T315I突变的CML和Ph+ ALL患者中常规使用帕纳替尼。