低危急性髓系白血病患者阿糖胞苷剂量减少：儿童肿瘤学组报告

背景：低危（LR）儿童急性髓系白血病（AML）的最佳化疗疗程数尚不清楚。目的：利用儿童肿瘤学组（COG）AAML0531和AAML1031研究的数据，比较四个疗程（阿糖胞苷21.6 g/m2）与五个疗程（阿糖胞苷45.6 g/m2）化疗对LR-AML患者结局的影响。方法：比较接受四个疗程与五个疗程化疗的患者的复发风险（RR）、无病生存期（DFS）和总生存期（OS），以及LR亚组中的差异影响。使用Cox（OS和DFS）和风险（RR）回归估计风险比（HR）以比较结局。结果：共纳入923例LR-AML患者，其中21%接受了五个疗程。总体而言，接受四个疗程的LR-AML患者RR更高（40.9% vs. 31.4%；HR = 1.40，95%置信区间[CI]：1.06–1.85），DFS更差（56.0% vs. 67.0%；HR = 1.45，95% CI：1.10–1.91）。OS也有类似下降，但差异无统计学意义（77.0% vs. 83.5%；HR = 1.45，95% CI：0.97–2.17）。分层分析显示，阿糖胞苷剂量递减的有害影响在具有非信息性细胞遗传学/分子特征且第一诱导疗程后微小残留病（MRD）阴性的LR-AML亚组中最为显著。对于具有良好细胞遗传学/分子特征且MRD阳性的患者，四个疗程的DFS绝对下降与具有非信息性细胞遗传学/分子特征且EOI1时MRD阴性的患者观察到的下降相似，但差异无统计学意义。结论：我们的结果支持仅对具有良好细胞遗传学/分子特征且第一诱导周期后MRD阴性的LR-AML患者，通过取消第五个化疗疗程来减少阿糖胞苷暴露。