血小板生成素受体激动剂治疗小儿血液系统恶性肿瘤中的血小板减少症

背景：血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)已被证明可有效治疗临床显著的血小板减少症，包括成人化疗诱导的血小板减少症。然而，关于其在儿科、青少年和年轻成人(AYA)血液系统恶性肿瘤患者中的安全性和有效性的数据有限。方法：我们在2015年至2023年间回顾性确定了UCSF Benioff儿童医院收治的15例年龄在25岁及以下的患有血液系统恶性肿瘤的儿科和AYA患者，这些患者接受过TPO-RA治疗。比较了TPO-RA治疗前后的血小板计数和输血需求。结果：开始使用TPO-RA时的中位年龄为16岁（范围：7-25岁）。9名患者（60%）有出血史或有易导致严重出血风险的合并症。11名患者接受罗米司亭治疗，4名患者接受艾曲泊帕治疗。在接受任意TPO-RA治疗后3周，中位血小板计数从基线时的24×10^9/L显著增加至54×10^9/L（p=0.029）。每月血小板输注需求从中位数15个单位显著减少至TPO-RA治疗后的2个单位（p=0.007）。15名患者中有14名（93%）在8周内达到持续血小板计数>50,000/μL，中位响应时间为3周。未观察到与TPO-RA相关的不良事件。结论：TPO-RAs在治疗接受血液系统恶性肿瘤治疗的儿科和年轻成人患者的难治性血小板减少症方面有效，且安全性良好，即使在有多种合并症的患者中也是如此。这些发现需要通过前瞻性临床试验进一步调查，以确认疗效并建立针对该人群的临床指南。