儿童视网膜母细胞瘤动脉内化疗的多机构可行性研究：儿童肿瘤学组研究（COG ARET12P1）

背景：动脉内化疗（IA）作为一种挽救晚期视网膜母细胞瘤眼球的方法，基于世界各地机构主要通过回顾性研究报道的成功案例，应用日益增多。目的：在一项针对新诊断的单侧D组视网膜母细胞瘤患儿的多机构前瞻性研究中，探讨将美法仑直接输注至眼动脉的可行性。方法：儿童肿瘤学组（COG）于2014年启动ARET12P1研究，向九家机构开放。符合条件的年龄大于6个月的患者被纳入。评估了每28天向眼动脉注射3次美法仑的可行性。结果：九家机构参与了本试验。共纳入14例患者，其中2例无法评估可行性。4例患者出现可行性失败。2例患者第二次IA注射时无法进入眼动脉，1例患者第一次注射时无法进入动脉，1例患者在手术过程中出现4级低血压。结论：在本研究背景下，规定治疗的递送未达到研究的可行性目标，可行性成功率仅为67%。这些结果应提醒计划开展这种治疗的中心，并建议投资培训以获得技术专长，或转诊至具有专长的中心。