FDA 批准全球首个完全基于人类血管化类器官与器官芯片疗效数据的新药研究申请IND

 

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2025 年 10 月 27 日，总部位于圣地亚哥的 Qureator 公司宣布，其专有的血管化肿瘤免疫微环境模型（VTime）生成了关键的临床前疗效数据，使得 Sillajen 公司能够获得美国食品药品监督管理局（FDA）对 BAL0891 与免疫检查点抑制剂联合疗法的研究性新药（IND）申请批准。

这是世界上首个完全基于人类血管化类器官与器官芯片疗效数据的 FDA IND 批准，标志着药物研发领域的一个重要里程碑。

（一）事件背景

• FDA 政策推动：2022 年 9 月，美国通过《FDA 现代化法案 2.0》，取消了新药在人体临床试验前必须进行强制性动物测试的长期规定，允许使用先进的非动物方法，如细胞检测、器官芯片、计算机建模和生物打印等。2025 年 4 月 10 日，FDA 宣布 “逐步淘汰动物实验” 的计划，进一步推动了类器官与器官芯片等新技术在药物研发中的应用。
• 类器官技术发展：类器官是一种在体外培养的具有三维结构的 “迷你” 器官，能够模拟真实器官的结构和功能，在药物筛选、毒性测试和疾病建模等方面具有明显优势。Qureator 公司的 VTime 技术是一种三维肿瘤类器官与器官芯片微生理系统MPS技术，能够准确重建人类血管结构和免疫环境，相比传统类器官，VTime 在药物效果、渗透、分布和免疫反应的建模方面更具优势。

• 圣地亚哥 – Qureator Inc. 宣布的这一个重要的里程碑，证实了 FDA 现代化法案 2.0 下药物开发的根本转变。其已实现全球首个仅基于人类血管化类器官疗效数据的肿瘤学FDA研究性新药（IND）批准，成功取代了传统的动物疗效（POC）研究。
• 其专有的人工智能驱动的 vTIME（血管化肿瘤免疫微环境）器官芯片平台生成了关键的临床前数据。这使其合作伙伴 SillaJen 能够获得 BAL0891 与免疫检查点抑制剂联合疗法的 IND 批准。
• Qureator首席执行官Kyu Baek博士表示：“这一里程碑表明，监管机构和创新者之间的密切合作如何加速向人类相关测试的过渡。“通过用更具预测性的、基于人类的疗效模型取代动物 POC 研究，我们正在重塑临床前数据转化为临床结果的方式。”
• 这一突破也得到了韩国MFDS的认可，巩固了Qureator作为下一代临床前平台全球领导者的地位。

（二）具体内容

• VTime 技术的作用：Qureator 公司的 VTime 技术通过其 Quricore AI 引擎，整合人类数据，在临床前阶段提高了临床预测的准确性。在与 Sillajen 公司的联合研究中，当抗癌药物 BAL0891 与免疫检查点抑制剂结合时，观察到了明显的协同效应。这些结果在 2025 年 4 月的美国癌症研究协会（AACR）年会上进行了展示。
• IND 申请的批准：基于 VTime 技术生成的疗效数据，Sillajen 公司提交了 BAL0891 与替雷利珠单抗（由百济神州开发）联合治疗的 IND 修正案，并于 2025 年 10 月 6 日获得了 FDA 的批准。这是 FDA 首次仅基于人类血管化类器官的联合研究疗效数据，而不依赖传统动物疗效测试就批准的 IND 申请。

（三）重要意义

• 对药物研发的影响：这一里程碑事件表明，通过使用更具预测性的基于人类的疗效模型，取代动物疗效研究，可以重塑临床前数据向临床结果的转化方式，加速药物研发进程。
• 对监管机构的影响：它体现了监管机构与创新者之间的密切合作能够加速向与人类相关的测试过渡，为未来更多基于类器官等新技术的药物研发申请提供了范例。
• 对行业的影响：这一突破有可能为上千种没有动物模型的疾病提供支持临床研究的新渠道，推动整个生物医药行业向更高效、更精准的方向发展。

（四）全球监管革新与中国战略布局-类器官与器官芯片

Qureator 的突破恰与全球监管转型形成同频共振。FDA 在 2025 年 4 月发布的《减少临床前安全研究中动物测试路线图》中，明确将类器官等 “新方法学（NAMs）” 纳入优先审评通道，甚至给予使用验证技术的企业最高 30% 的 PDUFA 费用减免。这种激励机制背后，是动物实验固有的三大痛点：临床转化效率低（仅 10% 进入临床试验的药物能通过 I/II 期）、成本高昂（单款新药实验猴投入超千万元）、伦理争议突出（全球年耗 1 亿只脊椎动物）。

在中国，刚发布的 “十五五” 规划将生物制造列为六大未来产业核心方向，明确其 “经济增长新引擎” 定位。在中国“十五五”规划中，生物产业被置于显著位置。这并非孤立事件，而是国家层面针对人口健康、科技自立自强以及经济高质量发展做出的系统性布局。

• 明确的产业导向：规划中提及生物产业，预示着未来将在政策支持、资金投入、审评审批改革等方面给予倾斜。这对于类器官、器官芯片这类前沿技术而言，意味着更广阔的产业化应用场景和更友好的创新发展环境。
• 与科技前沿同频共振：Qureator的突破展示了全球技术发展的最前沿，而中国的国家规划则为其在国内的落地与发展提供了“土壤”和“东风”。两者结合，预示着中国在生物医药创新领域有望实现“并跑”甚至“领跑”。

随着技术突破与政策支持的叠加，Kirkstall Quasi Vivo等类器官与器官芯片行业将迎来爆发式增长，并呈现以下趋势：

1. 技术整合与平台化：未来的趋势是将类器官、器官芯片、高内涵成像、人工智能数据分析等进行整合，形成一体化的“人体-on-a-Chip”研发平台。这将实现对复杂生理病理（如多器官相互作用、肿瘤微环境、免疫应答等）的更逼真模拟。
2. 应用场景多元化：除了药物筛选和毒性测试，该技术还将广泛应用于疾病建模（尤其是罕见病和个性化肿瘤）、基因治疗与细胞治疗产品的评估、伴随诊断工具开发以及环境毒素和化妆品的安全性评价等领域。
3. 监管科学协同进化：Qureator的案例将推动全球监管机构（包括中国国家药监局NMPA）加快制定关于类器官等新型模型数据的审评标准和指南，建立与传统方法并行的新监管科学路径。
4. 个性化医疗的终极工具：利用患者来源的细胞培育类器官（PDOs），可以构建“患者的替身”，用于测试不同药物方案，实现真正意义上的“个体化用药指导”，这是精准医学追求的终极目标之一。

（五）结语

Qureator获得FDA IND批准，是类器官技术从科研工具迈向关键监管审批的“临门一脚”，具有划时代的意义。而中国“十五五”规划对生物产业的强调，则为这一技术在中国的发展按下了“加速键”。

我们正站在一个新时代的起点：一个更高效、更人性化、更精准的药物研发与医学实践时代。前方挑战依然存在，如标准化、规模化、成本控制等，但方向已然明确——基于人类生物学本身的下一代模型，必将引领生物医药产业驶向更广阔的蓝海。

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