核酸药物纯化解决方案

什么是核酸药物

DNA是遗传信息的携带者，而蛋白质则是生命的物质基础，是生命活动的主要承担者。

RNA，是部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。遗传信息经过细胞核内转录机制，以DNA为模板制造出RNA分子，RNA进入细胞质中的核糖体，核糖体通过翻译读取mRNA (信使RNA)遗传密码来产生蛋白质。因此，由DNA到RNA再到蛋白质是生命的“中心法则”。

通过调控DNA向RNA的转录，或者RNA向蛋白质的翻译，可以对疾病相关蛋白的表达进行有效的调控，从而有可能达到治疗目的。

寡核苷酸类药物主要通过和信使RNA的结合来调控蛋白的翻译，或者结合疾病相关蛋白来抑制或激活其功能。主要包括反义寡核苷酸(ASODN)、小干扰RNA(siRNA)、转录因子诱饵(Decoy)、核酶 (Ribozyme)、脱氧核酶 (DNAzyme)、反基因 (Antigene)、CpG 寡核苷酸和核酸适配体(Aptamer) 等。

寡核苷酸类药物的制备

规模化生产是药物开发的基础，这一点对于反义寡核苷酸药物尤为重要。反义寡核苷酸药物是目前最为成熟的寡核苷酸药物，必须能够规模化生产，单次获得克级甚至千克级的寡核苷酸，同时通过降低成本，才有可能从实验室研发工作量产到临床和走向市场化。目前寡核苷酸几乎都是使用化学方法合成，即采用固相亚磷酰胺三酯法合成，产品用液相色谱分离纯化。汉邦科技可以提供从实验室到工业规模的核酸纯化整体解决方案。