半乳糖修饰脂质体/脂质纳米颗粒（Gal-LNP/Liposome）——靶向肝实质细胞去唾液酸糖蛋白受体

在生物医药研发的浪潮中，如何将治疗药物（如小分子化学药、 siRNA、mRNA、CRISPR基因编辑工具等）安全、高效、精准地递送到特定靶向器官或细胞，一直是科学家们致力攻克的核心挑战。今天，我们很荣幸地向您介绍一项颠覆性的递送技术——半乳糖（Galactose）修饰的脂质体/脂质纳米颗粒（Gal-LNP/Liposome），它将为肝部疾病的治疗带来前所未有的精准解决方案。

 

一、 洞察痛点：肝脏疾病治疗的递送困境

肝脏是人体最重要的代谢和解毒器官，也是众多疾病的高发地，如肝癌、病毒性肝炎、肝纤维化、遗传性代谢疾病（如戈谢病、家族性高胆固醇血症）等。

然而，传统的全身给药方式存在明显局限：

脱靶效应： 药物在全身分布，仅有一小部分能到达靶点，不仅疗效降低，更可能对健康组织造成毒副作用。

疗效受限： 对于需要作用于肝实质细胞的基因治疗或核酸药物，缺乏高效的胞内递送系统，使其疗效大打折扣。

 

二、 创新解决方案：半乳糖修饰技术的核心优势

我们的半乳糖修饰脂质体纳米颗粒技术，巧妙地利用了大自然的“密码”，实现了对肝脏的无与伦比的靶向性。

1. 天然靶向，精准高效：

肝实质细胞（Hepatocytes）表面大量表达一种特异性受体——去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）。这种受体对半乳糖（Galactose）和N-乙酰半乳糖胺（GalNAc） 具有极高的亲和力和特异性。我们的技术正是在LNP脂质体表面共价结合半乳糖配体，使其如同“智能导航系统”，在进入血液循环后，能迅速被ASGPR识别并结合，通过受体介导的内存作用，将包载的药物高效内化到肝细胞内。

2. 技术平台优势：

超高靶向效率： 相比普通脂质体，Gal修饰的脂质体在肝脏的富集率提升 ，显著增强药效，降低用药剂量。

卓越的生物相容性： 半乳糖是天然单糖，免疫原性低，安全性高，具有良好的临床转化前景。

灵活的载药能力： 我们的平台可兼容包载多种类型的药物，包括小分子药物、 siRNA、mRNA、DNA质粒、CRISPR-Cas9系统等，应用范围极其广泛。

保护药物，缓释控释： 脂质体双层结构能有效保护核心药物免遭降解，并可实现药物的可控释放，延长作用时间。

 

三、 展望未来

精准医疗是未来医药发展的必然方向。半乳糖修饰脂质体纳米颗粒技术，正以其卓越的靶向性和高度的平台灵活性，成为肝靶向药物开发中最具竞争力的利器。