中国有望第一次成为全球研发 1.1 类新药的首个上市国家

2016 北京国际医学工程转化高峰论坛开幕

10 月 12 日，在中国政府「大众创业、万众创新」精神的指导下，以推动医药领域各关键环节协同创新的「2016 北京国际医学工程转化高峰论坛」在位于国家自主创新示范区北京中关村的中关村医学工程转化中心隆重举行。此次高峰论坛由中国食品药品企业质量安全促进会、中关村医学工程转化中心和美国宾夕法尼亚大学医学转化中心共同主办，中国工程院院士桑国卫担任中方主席，美国科学院院士、MIT 教授、博士 Harvey F. Lodish 担任外方主席。国家食品药品监督管理总局副局长焦红、国家中医药管理局副局长于文明以及北京市食品药品监督管理局局长丛骆骆等领导出席会议并致辞。

国家食品药品监督管理总局副局长焦红致辞

近年来，国家层面在医药领域的创新性政策和举措频频出台，使创新药在中国市场率先上市从政策层面上具有了可行性。

同时，药企也加快了创新药研发的步伐，记者从「2016 北京国际医学工程转化高峰论坛」上获悉，全球首个用于治疗肾性贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）已于中国进行了严格规范的 I 期、II 期临床试验，目前正在中国进行Ⅲ期临床试验，进展已领先于欧美等其他国家, 使该药有望成为历史上第一次全球研发并率先在中国上市的 1.1 类新药。科学家通过药物模拟人体自然生理反应，发挥前沿科学研究的巨大威力，真正解决了从基础到临床的问题，而这也正是本次高峰论坛倡导的主旨和探讨的方向。

中国工程院院士、中国医师协会肾病内科医师分会会长陈香美教授主题发言

中国工程院院士、中国医师协会肾脏内科医师分会会长陈香美教授，作为本次峰会嘉宾在主论坛上也提出了「转化医学的实质是理论与实际相结合，是基础与临床的整合」这一观点，并针对目前慢性肾脏病（CKD）的研究热点，以其最常见的并发症肾性贫血为例深入剖析了肾性贫血目前的治疗现状和发展趋势，并分享了国际上最新的科研进展。

慢性肾脏病已经成为我国重要的公共健康问题  

慢性肾脏病具有病因复杂、症状隐匿、发病率高等特点，并伴随贫血、高血压等合并症。我国 CKD 患病率为成年人口的 10.8%，患病人数约为 1.2 亿，其中终末期肾病患者数为 100-200 万，而有条件接受透析治疗的患者人数却仅有 40 万人左右。记者在调查中发现，产生这种现象的主要原因是很多患者难以承受透析每年约 10 万的治疗费用。同时各个省市、各个类型的医保对于透析的报销比例以及报销上限不尽相同，比如新农合对于透析的报销上限大约只有 5000-20000/年，这导致很多患者由于经济压力无法得到透析治疗。因此陈院士在本次大会中也大力呼吁医保相关部门给予终末期肾病患者更大的关注和支持，使他们有条件接受透析治疗, 让他们的生命得到延续。

肾性贫血是慢性肾病患者的隐形杀手

作为慢性肾脏病患者最主要的并发症之一，随着肾功能的减退，贫血的发生率逐渐升高，程度亦逐渐加重，98.2% 透析患者合并贫血，52.1% 非透析患者合并贫血, 是导致 CKD 患者死亡率过高的重要原因。根据全国血液透析登记系统（Chinese National Renal Data System，CNRDS）历年数据显示，目前我国肾性贫血治疗达标率相对较低。

肾性贫血不仅会引起体力不支等症状导致生活质量下降，还会增加心脑血管风险和死亡率。糖尿病肾病患者的贫血出现更早更严重，合并的心脑血管病变更严重，死亡率更高，对药物治疗纠正贫血的反应也较差。此外，肾性贫血还可能加速肾脏疾病的进展和增加透析风险，因此，肾性贫血如果不及时治疗，不仅会增加患者自身的经济负担，还会增加国家医保支出。 

目前我国主流的治疗方案包括注射促红细胞生成素（以下简称』促红素』）和铁剂都存在诸多局限，因此陈院士在发言中表示非常期待治疗肾性贫血的创新药物来改善目前的现状。

创新使中国患者首次享受到全球最前沿的科学技术成果

「头疼医头，脚疼医脚」，这是中国人对于西医的传统认识。近年来医疗行业的趋势热点如精准治疗、靶向药、纳米技术等，似乎也在呈现西方医药行业更为极致精确的发展趋势。

目前正在中国和美国同步进行Ⅲ期临床试验的全球首个用于治疗肾性贫血的口服药物，正是陈院士口中首创原研、首开先例、首发中国的 1 类新药，它在精准医疗的基础上，向我们展现了西药一个全新的视角。该药物是全新低氧诱导因子稳定剂，可模拟人体对低氧的生理反应，有效促进红细胞生成。全球和中国 II 期临床研究结果显示口服创新药与注射促红素相比，不仅可以有效提升血红蛋白水平，而且安全耐受。 

这种模拟人体自然生理反应的创新性方法，呈现了全新的适应性和有效性。该新药获得了国家食药监总局的认可，被认定为 1.1 类新药，享受国家创新药的相关快速审评审批政策，预计将先于美国等发达国家在 2018 年上市。届时中国将有望第一次成为全球研发 1.1 类新药的首个上市国家，中国患者将前所未有地享受到全球最前沿的科学技术成果。

一直以来，陈香美院士非常关注尿毒症患者的生存状况，并致力于改善目前中国慢性肾脏病治疗的现状，她在大会上呼吁「如果尿毒症的并发症，比如肾性贫血控制得当，就可以有效的改善疾病预后，降低住院率、而且大大提高患者的生存质量。因此希望相关部门给予患者更多的关注和支持，使低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）这类创新药物能够尽早上市，应用于临床并进入医保，最终使患者得到及时有效的治疗。」

陈香美院士会后留影

编辑： weicf    来源：丁香园