陈香美院士访谈： 给予慢性肾脏病及其并发症患者更多的关注和支持

在「2016 北京国际医学工程转化高峰论坛」上，陈香美院士在主论坛进行了「转化医学推动产学研用协同发展」的主题发言，并针对目前慢性肾脏病（CKD）的研究热点，以其最常见的并发症肾性贫血为例深入剖析了肾性贫血目前的治疗现状和发展趋势。

陈香美院士采访现场

会后，陈香美院士接受了记者的采访。

记者：首先，我对您在发言中提到的 HIF-PHI（低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂）这类新治疗机制很感兴趣，不知道这种机制能否对多种原因导致的肾性贫血起作用？另一个问题是您在发言中也提出肾脏疾病的治疗费用高，对患者和政府医保形成很大压力，那像 HIF-PHI 这样的新治疗技术或成果能否改善这种状况？

陈院士：HIF-PHI 这类治疗方式的机理是模拟人体对低氧环境的生理反应，通过促进机体产生生理范围内的内源性 EPO、增加 EPO 受体数量和改善铁吸收、转运、代谢和利用等多个途径，有效促进红细胞生成，所以能够对多种原因导致的肾性贫血起作用。

第二个问题，以这个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂为例，这种 1 类新药如果在研发或上市后能得到医保等政策的支持，患者就能够尽早使用新药来治疗疾病，通过药物控制自身的贫血，消除症状，从而具备良好的精神和身体状态，自行到医疗机构进行诊治，减少患者对家人的依赖，降低患者家庭的负担。

我在此呼吁医保部门应该给予慢性肾脏病及其并发症患者更多的关注和支持。可以经专家论证后对医保目录进行适当调整，增加必要的治疗药物，同时希望发改委给新型药物制定合理的价格，使更多的患者用上新药。这样，不仅减轻了患者的负担，也减轻了社会、政府的负担。

举例来说，如果肾性贫血症状得到控制，则能有效地改善疾病预后，降低住院率，而且大大提高患者的生存质量。如果利用卫生经济学做个研究，把药品的价格和患者的住院费用、住院占用资源进行全局衡量，我想一定是可以大大减轻患者和医保的投入。

我很期待众多像低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂这样的新型药物尽早上市，并且通过合理论证后进入医保目录，供医生针对不同患者的情况来选择和使用。如果医保一味的进行限制，将使患者难以获得更好的治疗。就像今天举办的「2016 北京国际医学工程转化高峰论坛」中的优秀创新项目，经过审批上市后却无法被社会充分利用，将失去其创新的意义。

记者：既然在我国肾脏病患病率较高，那能否请您就慢性肾病以及肾性贫血前期的预防提些建议？

陈院士：我国肾脏病患病率较高，主要还是由于疾病的特点导致。

第一，该病发病隐匿。我们称肾形贫血为「隐形的杀手」。该病一般难以发现，不像心脑血管疾病具有心悸或头晕等明显症状，唯有病情发展到末期的尿毒症阶段，出现晕厥等现象时才发现肾脏出了问题。所以从这个角度来说，健康体检和早期筛查对该疾病的预防非常重要。

第二，肾脏的代偿能力非常强。假如肾脏的部分组织发生病变，则该部分生理机能减弱，但其他正常组织会提高工作效率从而较大程度地代替病变部分完成脏器功能。从而在人体看似正常的情况下，脏器的机能已经在超负荷运转，进而加速脏器的病变，直至病入膏肓。

第三，肾脏受影响面较广。肾脏参与了人体的多个系统，如血液、排泄、内分泌系统，具有多重功能和重要作用，正如千年前的中医经典《内经》中提出的「肾藏精，主骨，生髓」等论断，均通过现代研究一一证实。肾脏参与如此繁重和复杂的功能，其功能所涉及到的任何一个系统出现问题都会诱发肾脏的病变。

记者：现在靶向治疗、精准治疗、基因治疗等新技术已经成为了医学研究的主流，那在肾脏病的治疗中您觉得有哪些新技术和研究方向值得期待？

陈院士：我想先谈谈精准治疗。从广义上讲，中医诊疗被认为是目前最好的精准医疗。它要求个体化诊断和给药，进行辨证施治、对症下药，完全吻合精准治疗的理念。从现代临床来讲，需要对肾病患者进行详细的检查，精确定位疾病的类型，进行精准诊断。之后根据患者的情况，给予个性化的、更有目的性的治疗手段。慢性肾病的精准、靶向治疗还需要进行大量的研究，通过基因组学、代谢组学等多学科确定疾病全病理过程中的众多靶向标志物，筛选出特异的靶分子，进而研制出新药。

前面提到的都是精准治疗、靶向治疗的理想模式。不过，靶向治疗、精准治疗还存在较多的影响因素。首先是疾病的相互影响。人的机体具有复杂性，是一个系统，牵一发而动全身。患者在患有 CKD 时可能还患有高血压、高血糖、高尿酸等多种问题，此时用哪种靶分子就非常值得商榷了。其次，受机体环境因素的影响。基因治疗不仅仅只由基因来决定，还受到蛋白质表达、环境因素、表观遗传等诸多因素的影响。所以精准医疗、靶向治疗、基因治疗目前更多还是一种理念，是一种方向，大家还需要朝着这个方向做出更多的努力，进行理论研究和临床实践。

编辑： weicf    来源：丁香园