食药安全评价所长汪巨峰：干细胞治疗摸索中前行
汪巨峰，中国军事医学科学院药理学博士。现任中国食品药品检定研究院食品药品安全评价研究所所长，国家药物安全评价监测中心主任、研究员，中国毒理学会药物毒理与安全性评价专业委员会常务委员、副秘书长。北京经济技术开发区生物医药产业顾问，美国安全药理学会会员。美国健康与环境科学研究所心脏安全委员会成员。
9月12日上午，由北京经济技术开发区主办、北京义翘神州生物技术有限公司承办，中国科学技术交流中心和国家外专局等单位支持的“首届国际青年生命科学家亦庄论坛”在北京亦庄开幕。
为进一步了解青年科学家论坛的意义与目的、与科学家探讨前沿医药问题的发展现状与瓶颈，科学网记者对中国食品药品检定研究院食品药品安全评价研究所所长，国家药物安全评价监测中心主任、研究员汪巨峰博士进行了专访。汪巨峰介绍了干细胞治疗在临床上的应用方法，及其与化学药物治疗手段的差异，也表达了干细胞治疗可能是未来医学发展的一个重要方向的看法。
问：您也参与过许多学术型会议了，您如何看待青科会这种以青年人科研者为主体的大会？
答：在我们国家，以青年科学家为主体的大会很少。也许在其他领域中有过，但至少在生命科学领域，我是第一次听说、第一次参加。应该有一些这样的会议，以后的成果是要看现在青年人的水平嘛。
刚才在我们分会场听了三个报告，报告人的应该在45岁以下吧，可以算年轻人了。我觉得他们做的挺好的，包括幻灯片的准备，报告内容的梳理，都很好。
问：您能简单地介绍一下干细胞治疗手法么？你怎么看其未来的发展趋势？
答：干细胞治疗，如果说脐带血来治疗的话，在美国，在欧洲，50年代就采用过了，叫造血干细胞治疗方式。我们国家对造血干细胞和胚胎干细胞的临床应用了也有一二十年了。如果用造血干细胞或者胚胎干细胞分化成细胞制品来进行临床治疗的话，目前在国际上都不太多。但是正因为这样，我觉得这应该是一个发展方向吧。
问：那这种干细胞分化细胞制品的临床应用可以替代一些类似于药品、外科的临床治疗手段吗？
答：我们不能说替代，这是替代不了的。反正就是说各有各的优势，化药或者其他的生物制药都有自己的优势。但至少，干细胞治疗应该是很有前途的，特别是对一些慢性病的诊疗应该是很有潜力的。比如治疗老年痴呆、糖尿病、黄斑变性等，只是它目前还没有到真正最后的阶段。
问：那么我国干细胞产业链是否存在明显的薄弱环节？
答：在干细胞的管控方面，现在全球没有一个国家有完善的管控体系。日本在这方面比较灵活，它通过两个方向在做干细胞产业链：一个是报药监局审批，另外可以在医院里使用干细胞质制剂，病人也必须在医院里才能用。所以干细胞制剂还不是一个产品，这种“产业链”目前是不存在的。
问：像普通的药品更像是某种商品，在医院、药店都可以买到，有关于它的审批、定价程序。而像您介绍的，干细胞的应用方法，与药品在临床治疗上的使用还是有很大差异的。那么造成这种使用差异的原因是什么？
答：现在认为干细胞治疗的作用机理有可能是因为它可以替代坏死的细胞，或在局部释放一些细胞营养因子。比如，心肌细胞坏死之后，通常认为人体不可能自己形成新的心肌细胞，而干细胞可以。相比之下，这种治疗方式的不良反应应该是比化学药要低的。化药进入人体后是通过阻断某些作用实现治疗的，它的不良反应相对比较大，因为它毕竟是一个外源的物质。如果用干细胞它转导成各个器官的细胞，所形成细胞本身是我们人体本来有的，它的不良反应应该相对要低一点。前提是它必须经过临床前的安全评价。
这个临床前评价包括药效学、毒理学的评价，微生物质量控制等等。因为干细胞医疗是通过静脉注射给药，如果制剂杂质含量高的话，对人体来说是很危险的。没有经过严格审批的干细胞治制剂，比口服药的危险要更大一些。
问：干细胞在治疗研究、临床试验和产业发展是否出现了瓶颈？相应的对策如何？
答：现在所谓瓶颈的话，因为是这个东西也刚刚起步，它是否有致瘤性，它在整个系统循环中什么时候能够正好到坏死的组织上去，这些问题会限制它的大规模研究和应用。日本用IPS在临床二期上治疗黄斑变性的眼睛疾病的项目已经暂停，因为一些机理还是没有完全弄清楚。各个国家也在慢慢的完善这些管理的规范。我们必须按照这个管理规范来做，就会越做越好，这个也需要不断地摸索。
我第一次接触干细胞是我在哈佛大学医学院做博士的时候，在2000年，当时的法国，两位病人在临床上出了问题，把干细胞打到心梗病人的心脏里，病人死掉了，原因不太清楚。之后的十多年里，很多干细胞治疗的研究都停掉了，现在在慢慢恢复，因为它确实对一些慢性病的治疗比较有影响。比如糖尿病，当胰岛素不够或者糖的利用出问题了，化药只能做外源性的补给，干细胞可以替代β cell进行根本性的治疗。
科学网记者马玥浩
北京经济技术开发区
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国家外专局