大家智汇 | 来自临床一线针对细胞治疗的分享 胡豫院长

大家简介--胡豫院长  胡豫  华中科技大学同济医学院附属协和医院副院长、血液病学研究所所长

国家重点学科带头人、教育部***特聘教授、教育部新世纪百千万人才、国家杰出青年科学基金获得者、卫生部有突出贡献中青年专家、国家二级教授、国务院政务特殊津贴获得者。

疾病生物治疗论坛 (7 月 6 日)—所属于第九届中国生物产业大会（时间：2016 年 7 月 5-7 日，武汉国际博览中心）。有幸邀请到胡豫院长就恶性血液病生物治疗的临床相关问题进行分享。也在会前和胡院长进行了一场针对细胞治疗的问答。

问：胡教授，能跟我们透露下，关于这个话题您要分享什么？

答：嵌合抗原受体 T 细胞治疗技术在恶性血液病的治疗中展现出了良好前景，然而常常也伴有多种不良反应，细胞因子释放综合征（CRS）即为其中最常见的一种，且具有致命性。我将围绕通过 CAR-T 治疗剂量递增策略、引入 iCasp9 基因等方法来预防 CRS 发生。同时，还将介绍通过细胞因子、凝血因子监测体系来防治 CRS，从而降低副反应，提高疗效。

问：您所在的血液病研究所，拥有着世界先进的诊疗设备，那在干细胞血液移植这块，技术怎么样？

答：根据造血干细胞的来源，可分为骨髓移植、外周造血干细胞移植、脐血移植；根据供者与受者（患者）HLA 配型结果，可分为自体造血干细胞移植、同基因造血干细胞移植、异基因造血干细胞移植（包括 HLA 配型相合的同胞供者、配型半相合的亲缘供者、配型相合的非血缘关系供者）。以上技术我科均能开展，疗效也达到国际先进水平。

问：DIC 诊断的「积分法」可以说是将 DIC 描述性的诊断方式量化了，但是想问一下，您是如何立足临床，从而发掘出既创新又实用的医学发现？

答：DIC，弥散性血管内凝血，见于多学科的危重症，死亡率极高，是临床上的疑难症之一。上世纪 80 年代至今，诊治指南不断更新，但标准复杂、指标检测要求高、主观判断性强，常常在临床实践中出现误诊或专家观点不一致、延误治疗。近些年来，国际上逐步出现积分法，但缺乏中国人特点及数据，因此我们通过大样本回顾性研究率先提出了中国 DIC 诊断积分系统（CDSS），经过 23 家多中心前瞻性研究，初步证实了其良好的诊断效能，同时具有理想的可靠性和实用性，值得进一步推广应用。该法简单、易定量，极大方便临床。

问：胡教授一直坚持「立足临床做科研，解决实际问题」，针对 CAR-T 细胞治疗，临床上有什么问题/发展能进一步指示/启发 CAR-T 的发展？比如说 CAR-T 可能的新方向/新应用？

答：CAR-T 技术是一种革命性的治疗肿瘤的方法，特别是在复发难治血液系统肿瘤中取得了巨大成功，为患者带来了一线希望和生机，被认为是肿瘤治疗领域的革命，然而在临床实践中，我们已经发现接受 CAR-T 治疗的患者会出现一系列毒副反应，如寒战、高热、白细胞减少、溶瘤综合症、巨噬细胞活化综合症、细胞因子风暴、中枢神经系统反应、B 细胞缺乏及低丙种球蛋白血症、脱靶效应等，如果不能够早期明确这些并发症并进行及时干预，将引起严重临床后果，甚至导致死亡，从而降低 CAR-T 治疗的成功率。因此，作为临床研究者需要重点关注上述问题，明晰发生机制、探索预防和干预技术，关键还要根据问题不断改进 CAR-T 技术，从而推进该技术更好应用于临床。为解决 CAR-T 技术产业化、标准化难题，通用型 CAR-T 将是今后研发的新方向之一，此外，CAR-T 疗法对白血病、淋巴瘤目前有很好的效果，但对实体瘤治疗效果并不理想，这也是今后研究的方向。

问：现在协和协助建立 CAR-T 细胞免疫治疗的质控标准，想问一下具体讨论出了一些什么标准么？

答：依托湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床研究中心，我们制定了该中心的 CART 细胞制备和质量控制流程、细胞因子释放综合征监测及防治路径等标准，目前正在不断完善及省内推广应用。

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编辑： qimx    来源：丁香园